Dostarczenie leków do mózgu stanowi jedno z największych wyzwań współczesnej medycyny, głównie ze względu na barierę krew-mózg, która skutecznie chroni ten organ przed wieloma substancjami. Ta naturalna bariera jest jednocześnie przeszkodą dla wielu terapii, które mogłyby poprawić stan zdrowia pacjentów cierpiących na schorzenia neurologiczne, takie jak choroba Alzheimera, Parkinsona czy zespół Retta. Jednak innowacyjne podejście naukowców z University of Glasgow, we współpracy z badaczami z całego świata, może zmienić sposób, w jaki leki są dostarczane do mózgu.

Zespół badawczy postanowił wykorzystać pasożyta Toxoplasma gondii, znanego z tego, że potrafi przenikać do mózgu, omijając barierę krew-mózg. Pasożyt ten, naturalnie występujący w organizmach wielu ludzi i zwierząt, jest zdolny do migracji z jelit do mózgu, gdzie zagnieżdża się na stałe. Zdolność tę badacze postanowili wykorzystać, by pasożyt produkował terapeutyczne białka bezpośrednio w mózgu.

W ramach swoich badań naukowcy opracowali zmodyfikowaną wersję Toxoplasma gondii, która potrafi produkować białko MeCP2 – kluczowe dla terapii zespołu Retta. Wstępne testy przeprowadzone na modelach mózgu (tzw. organoidach) oraz na myszach laboratoryjnych wykazały, że pasożyt jest zdolny do produkcji tego białka w tkankach mózgu, co otwiera nowe możliwości dla terapii genetycznych i białkowych w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych.

Badania są obecnie na etapie laboratoryjnym, a przed ich wprowadzeniem do praktyki klinicznej konieczne będą dalsze, długoterminowe testy. Naukowcy muszą również znaleźć sposób na kontrolowanie pasożyta, tak by ten, po spełnieniu swojej roli, przestawał się rozwijać, minimalizując ryzyko niekontrolowanej infekcji.

Choć projekt niesie ze sobą pewne ryzyko, zwłaszcza związane z możliwością rozwoju toksoplazmozy u pacjentów z osłabionym układem odpornościowym, zespół badawczy jest pełen nadziei. Ewolucja dostarczyła nam organizmów zdolnych do niezwykle skutecznej manipulacji naszym mózgiem, co teraz próbują wykorzystać naukowcy, by stworzyć skuteczne terapie na choroby dotykające miliony ludzi na całym świecie. Jeśli dalsze badania okażą się sukcesem, metoda ta może stać się fundamentem przyszłych terapii neurologicznych, oferując pacjentom nowe możliwości leczenia trudnych do zwalczenia schorzeń.