Program, który potrwa do końca 2025 roku, oferuje producentom oraz organom notyfikującym bezpłatne porady od paneli ekspertów ds. wyrobów medycznych. To unikalna okazja, która może zrewolucjonizować proces tworzenia i certyfikacji wyrobów przeznaczonych do leczenia lub diagnozowania rzadkich chorób, dotykających niewielką liczbę pacjentów.

Czym są sieroce wyroby?

Sieroce wyroby są stosowane w leczeniu lub diagnozowaniu chorób i schorzeń, na które cierpi bardzo mała liczba osób – nie więcej niż 12 000 pacjentów rocznie w całej Unii Europejskiej. Często są one jedyną opcją terapeutyczną lub diagnostyczną dla pacjentów, którzy zmagają się z rzadkimi i często bardzo poważnymi schorzeniami, dla których brak jest alternatywnych metod leczenia. 

Wsparcie na każdym etapie

W ramach pilotażu producenci mogą korzystać z porad ekspertów na różnych etapach tworzenia strategii klinicznej dla swojego leku, a organy notyfikujące mogą zasięgać opinii w trakcie oceny zgodności wyrobu. EMA planuje priorytetyzację określonych typów wyrobów sierocych, takich jak te przeznaczone do leczenia stanów zagrażających życiu lub mogących prowadzić do trwałego upośledzenia funkcji ciała, te skierowane do dzieci oraz nowatorskie rozwiązania o potencjalnie dużym znaczeniu klinicznym.

Nowe wytyczne dotyczące oceny klinicznej

W czerwcu 2024 roku Komisja Europejska opublikowała nowe wytyczne dotyczące oceny klinicznej sierocych leków, opracowane przez Medical Device Coordination Group, składającą się z przedstawicieli wszystkich państw członkowskich UE. Wytyczne te precyzują, kiedy wyrób może być uznany za sierocy zgodnie z Rozporządzeniem o wyrobach medycznych UE, i mają na celu wsparcie producentów oraz organów notyfikujących w spełnianiu wymogów dotyczących dowodów klinicznych.

Długofalowe wsparcie dla innowacji

Program pilotażowy jest częścią szerszego wsparcia regulacyjnego EMA dla paneli ekspertów ds. wyrobów medycznych, które zostało wprowadzone po zmianach legislacyjnych w Unii Europejskiej. Od 1 marca 2022 roku Agencja wspiera panele ekspertów w ocenie naukowej klinicznych i wydajnościowych aspektów pewnych wysokiego ryzyka urządzeń medycznych oraz diagnostycznych urządzeń in vitro.

Wczesne wsparcie dla producentów, szczególnie małych i średnich przedsiębiorstw, jest kluczowym narzędziem wspierającym innowacje oraz dostęp do bezpiecznych i skutecznych urządzeń, które odpowiadają na potrzeby pacjentów. Pilotaż dla sierocych wyrobów medycznych będzie prowadzony równolegle z już istniejącym pilotażem doradztwa naukowego, który skupia się na strategii rozwoju klinicznego oraz badaniach klinicznych urządzeń odpowiadających na niezaspokojone potrzeby medyczne.

Nowy program EMA to krok w stronę bardziej zindywidualizowanej opieki medycznej i wsparcia dla pacjentów z rzadkimi chorobami. Dzięki niemu producenci będą mieli szansę na szybszy i bardziej efektywny rozwój innowacyjnych technologii, które mogą uratować życie i poprawić jakość życia pacjentów na całym świecie.