Pierwsze systemy nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii powstały we wczesnych latach 60. XX wieku. Od tego czasu cel ich funkcjonowania jest niezmienny – wykrywanie nowych zagrożeń towarzyszących farmakoterapii i proponowanie rozwiązań ograniczających ryzyko. Przekaz o zagrożeniach stosowania leczenia w gąszczu informacji przebija się słabo i jest przez pacjentów odrzucany. Stąd oczekiwania, aby leki były skuteczne, ale i pozbawione jakichkolwiek działań niepożądanych. Wiadomo jednak, że nie jest to możliwe. Przed tworzeniem nowych przepisów przeprowadzono kompleksową analizę jakości i zasad funkcjonowania systemów nadzoru w poszczególnych krajach. Zdefiniowano, jakie są przeszkody w jego efektywnym funkcjonowaniu. Jedną z zasadniczych trudności była ogromna liczba opisów przypadków, z których duża część, ze względu na brak dostatecznych danych, nie nadawała się do oceny. Można zatem mówić o tzw. szumie informacyjnym oraz zalewie danymi, z których nie ma większego pożytku. Nowe przepisy otwierają furtki na pozyskanie danych dobrej jakości.

Badania porejestracyjne

Jednym z budzących nadzieje rozwiązań jest możliwość nałożenia na firmę farmaceutyczną obowiązku przeprowadzenia badania porejestracyjnego. Mogą to być: badania skuteczności – o ile w okresie przed dopuszczeniem produktu leczniczego na rynek nie ma możliwości zebrania odpowiedniej liczby informacji o działaniu leku; albo badania bezpieczeństwa – stawiające sobie za cel ustalenie częstości występowania określonego powikłania, czy porównania profili bezpieczeństwa dwóch leków stosowanych w tym samym wskazaniu. Ważna jest ocena wartości nowego leku na tle całej grupy terapeutycznej, opisanie wad i zalet wchodzącego na rynek produktu leczniczego, opisanie jaki pacjent ma szansę odnieść z jego stosowania największe korzyści, a jaki powinien go unikać. Zbierane w czasie badań informacje o przypadkach działań niepożądanych są pełniejsze. Łatwiej jest je także uzupełnić na podstawie prowadzonej w szczegółowy sposób dokumentacji. W oparciu o dane z badania jest możliwość oszacowania częstości pojawiania się danej reakcji niepożądanej.

Komitet ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii

Z obserwacji, od wprowadzenia nowych przepisów, wynika, że większość badań porejestracyjnych toczy się jednocześnie w kilku państwach członkowskich. Wówczas ich ocena leży w gestii Komitetu ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii, czyli nowego unijnego komitetu naukowego zajmującego się kwestiami bezpieczeństwa leczenia. Część badań prowadzona jest w związku z wypełnieniem warunków decyzji  Europejskiej. Z dużym prawdopodobieństwem można przewidywać, że takim trybem będą prowadzone przyszłe porejestracyjne badania skuteczności, które prawdopodobnie będą dotyczyć przede wszystkim leków nowych.

Publikacja niekorzystnych wyników badań

Ważnym wprowadzonym przepisem jest wymóg publikacji danych o wszystkich badaniach – również tych, których wyniki nie są korzystne dla leku – także dla firmy farmaceutycznej będącej jego właścicielem. Jest to istotne nie tylko jeżeli chodzi o poszerzanie wiedzy, ale także ze względów etycznych – aby nikt nie powtarzał zbliżonego eksperymentu, narażając jego uczestników na hipotetyczne, podobne ryzyko, jeżeli jest już ono poznane.

Pilna procedura unijna

Warto wspomnieć o przepisach wymuszających wprowadzenie takich samych istotnych zmian dotyczących bezpieczeństwa farmakoterapii w tym samym czasie we wszystkich państwach członkowskich. Służy temu tzw. pilna procedura unijna, która znalazła również odzwierciedlenie w polskich przepisach.

Czarny odwrócony trójkąt

Duże znaczenie przypisano zbieraniu danych o lekach nowych (innowacyjnych) oraz wybranych produktach wymagających ponownej oceny. Ulotki dla pacjenta w przypadku takich produktów oznaczane
są symbolem czarnego odwróconego trójkąta. Zawierają one także zdanie wyjaśniające konieczność monitorowania działań niepożądanych towarzyszących stosowaniu tych leków. Stwarza to nadzieję na szybsze poznanie profilu bezpieczeństwa tej grupy produktów leczniczych.

Baza Eudravigilance

Szybkiemu i skutecznemu wychwytywaniu nowych, dotychczas nieznanych niepożądanych działań danego leku, ma służyć unijna baza danych Eudravigilance, w której gromadzone są opisy wszystkich przypadków reakcji niepożądanych. Informacje do tej bazy przekazują zarówno agencje rejestracyjne, jak i firmy farmaceutyczne. Umiejscowienie w jednym punkcie wszystkich danych stwarza również szansę na identyfikację reakcji występujących z małą częstością.

Cały artykuł można przeczytać w numerze 6/2014 "Przemysłu Farmaceutycznego"

Fot. www.freeimages.com