Dnia 23 lipca Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi organ EMA, wydał pozwolenie na przyspieszony tryb oceny ixazomibu. Jest to tryb zarezerwowany dla leków, których stosowanie uważa się za leżące w interesie zdrowia publicznego, a w szczególności za innowacyjne pod względem terapeutycznym.

 Wnioski rejestracyjne ixazomibu w Europie i Stanach Zjednoczonych są pierwszymi z serii kilku, które planujemy złożyć przed końcem bieżącego roku obrotowego - powiedziała Melody Brown, Wiceprezes ds. rejestracyjnych w Takeda. - Składając wnioski rejestracyjne w wielu regionach w krótkich odstępach czasu mamy nadzieję udostępnić ixazomib jak największej liczbie pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie szpiczakiem mnogim tak szybko, jak to tylko możliwe. Chcemy wyrazić podziękowania pacjentomi lekarzom biorącym udział w globalnym programie badań klinicznych TOURMALINE za wsparcie, które umożliwiło nam złożenie tych wniosków.

Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w przeważającej mierze opiera się na wynikach planowanej przejściowej analizy danych z głównego badania klinicznego 3 fazy TOURMALINE-MM1, międzynarodowego, randomizowanego, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania klinicznego kontrolowanego placebo z udziałem 722 pacjentów, zaprojektowanego jako badanie typu superiority (wykazanie wyższości badanej interwencji) ixazomibu i lenalidomidu oraz deksametazonuw porównaniu z placebo i lenalidomidem oraz deksametazonem u dorosłych pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim. W niniejszym badaniu pacjenci są leczeni do momentu wystąpienia progresji i będą oceniani pod kątem wyników odległych.

Niezależnie od przekazania wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) do EMA, złożono również wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) dla ixazomibu do Amerykańskiej Agencji ds. Żywnościi Leków (FDA). Rozpoczęcie składania dalszych wniosków w innych krajach planowane jest pod koniec bieżącego roku obrotowego.

Informacje o szpiczaku mnogim

Szpiczak mnogi to nowotwór powstały z komórek plazmatycznych, znajdujących się w szpiku kostnym. W przebiegu szpiczaka mnogiego, grupa komórek plazmatycznych lub komórek szpiczakowych rakowacieje i namnaża się, powodując zwiększenie liczby komórek plazmatycznych powyżej poziomu prawidłowego. Ponieważ komórki plazmatyczne krążą po organizmie, mogą oddziaływać na wiele kości, potencjalnie prowadząc do złamań kompresyjnych, zmian litycznych oraz związanego z tym bólu. Szpiczak mnogi może powodować szereg ciężkich problemów zdrowotnych dotyczących kości, układu odpornościowego, nerek oraz liczby czerwonych krwinek u pacjenta, a do częściej występujących objawów należą m.in. ból kości oraz zmęczenie, objaw niedokrwistości. Szpiczak mnogi to rzadka postać nowotworu; rocznie w krajach Unii Europejskiej rozpoznaje się około 39 000 nowych przypadków, a na całym świecie 114 000 .

Informacje o Ixazomibie

Ixazomib (MLN9708) to nowy, badany doustny inhibitor proteasomów, który obecnie jest oceniany w badaniach klinicznych w szpiczaku mnogim, układowej amyloidozie łańcuchów lekkich (AL) oraz w innych nowotworach złośliwych. W 2011 r. Ixazomibowi przyznano status leku sierocego w szpiczaku mnogim w USA i w Europie, a w AL – w 2012 r., również zarówno w USA, jak i w Europie. W 2014 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała Ixazomibowi status terapii przełomowej (ang. Breakthrough Therapy) w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie układowej amyloidozy łańcuchów lekkich. Jest to również pierwszy doustny inhibitor proteasomów, w przypadku którego rozpoczęto badania kliniczne 3 fazy.

Program badań klinicznych Ixazomibu dodatkowo wzmacnia nieustające zaangażowanie firmy Takeda w opracowanie innowacyjnych terapii dla osób cierpiących na szpiczaka mnogiego na całym świecie oraz pracowników ochrony zdrowia prowadzących leczenie tej grupy pacjentów. Obecnie trwa pięć ogólnoświatowych badań klinicznych 3 fazy:

TOURMALINE-MM1, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem w nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczaku mnogim
TOURMALINE-MM2, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim
TOURMALINE-MM3, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w leczeniu podtrzymującym u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim po terapii indukcyjnej i autologicznym przeszczepieniu komórek macierzystych (ASCT)
TOURMALINE-MM4, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w leczeniu podtrzymującym u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie byli poddawani zabiegowi autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT)
TOURMALINE-AL1, badanie oceniające Ixazomib z deksametazonem w porównaniu z wybranymi przez lekarza schematami leczenia u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie amyloidozą AL

Dodatkowe informacje na temat trwających badań fazy 3 można znaleźć na stronie internetowej www.clinicaltrials.gov .

Informacje o Takeda Oncology

Firma Takeda Oncology to globalna filia Millennium Pharmaceuticals Inc., spółki całkowicie zależnej od Takeda Pharmaceutical Company Limited. Takeda dąży do leczenia nowotworów poprzez dostarczanie nowatorskich leków spełniających wyjątkowe i pilne potrzeby osób cierpiących na choroby nowotworowe, ich najbliższych oraz personelu medycznego na całym świecie. Takeda jest 11. pod względem wielkości globalną firmą onkologiczną z bogatym portfolio przełomowych leków oraz obszerną listą leków badanych, które mają potencjał, by istotnie poprawić wyniki leczenia pacjentów z różnymi chorobami nowotworowymi. Poprzez połączenie sił największych umysłów świata nauki z naszym sprawnym i przedsiębiorczym działaniem oraz pokaźnymi zasobami globalnego koncernu farmaceutycznego, firma Takeda Oncology znajduje nowe i innowacyjne sposoby leczenia raka. Dodatkowe informacje na temat firmy Takeda Oncology są dostępne na jej stronie internetowej: www.takedaoncology.com.

Informacje o Takeda Pharmaceutical Company Limited

Firma Takeda, z siedzibą w mieście Osaka, Japonia, jest globalną firmą badawczą, której głównym obszarem zainteresowania są środki farmaceutyczne. Jako największa firma farmaceutyczna w Japonii i jeden ze światowych liderów w tej branży, Takeda stawia sobie za cel dążenie do poprawy stanu zdrowia osób na całym świecie poprzez wprowadzanie wiodących innowacji w medycynie. Dodatkowe informacje na temat firmy Takeda są dostępne na jej stronie internetowej: www.takeda.com. 

Źródło: Takeda

Fot. www.freeimages.com