Eksploracyjne cele dotyczące skuteczności

Nie zaobserwowano wyraźnego związku pomiędzy odpowiedzią na leczenie a poziomem dawki lub grupą leczenia. Po zastosowaniu najwyższej ocenianej dawki, 20 mg/kg, która będzie stosowana w badaniu klinicznym fazy 3, procent wartości należnej FVC, maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP) oraz maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP), u pacjentów wcześniej nieleczonych średnio zwiększyły się (± SD) odpowiednio o: 6,2 ± 3,2%, 12,0 ± 4,1% i 7,9 ± 15,7% pomiędzy oceną wyjściową i 25 tygodniem. U pacjentów wcześniej leczonych analogiczne zmiany wynosiły: 1,4 ± 5,7%, 6,0 ± 21,8% oraz −0.2 ± 6,9%. Po 24 tygodniach leczenia dawką 20 mg/kg, odległość pokonywana podczas 6‑minutowego marszu sprawdzającego, zwiększyła się o 24,3 ± 23,0 m u pacjentów wcześniej nieleczonych i zmniejszyła się o 6,2 ± 64,3 m u pacjentów uprzednio leczonych.

– Parametry czynnościowe układu oddechowego są ważnymi wskaźnikami klinicznymi u pacjentów z chorobą Pompego – powiedziała dr Loren D.M. Pena, adiunkt Pediatrii Uniwersytetu Medycznego Duke’a i badacz koordynujący badanie. Pozytywne trendy dotyczące wstępnych danych dla wszystkich trzech punktów końcowych związanych z układem oddechowym – procentu wartości należnej FVC, MEP oraz MIP – sugerują poprawę lub stabilizację czynności płuc u pacjentów z późną postacią choroby Pompego. W połączeniu
z danymi na temat bezpieczeństwa potwierdza to zasadność dalszych prac nad terapią neoGAA.

– Genzyme od dawna inwestuje w badania i rozwój w celu pełniejszego zrozumienia choroby Pompego oraz opracowania zaawansowanych opcji leczenia – powiedział Jorge Insuasty, szef Globalnego Działu Rozwoju. Jesteśmy zmotywowani, że profil bezpieczeństwa i wstępne oceny skuteczności potwierdziły zasadność dalszych prac nad terapią neoGAA, w związku z czym planujemy rozpoczęcie badania klinicznego fazy 3 jeszcze w tym roku.

Informacje o terapii neoGAA

NeoGAA to eksperymentalna enzymatyczna terapia zastępcza enzymem alglukozydazą alfa drugiej generacji, który opracowano w sposób umożliwiający uzyskanie skuteczniejszego wiązania receptorów i wychwytu enzymu dzięki większemu powinowactwu do receptorów M6P na komórkach mięśniowych, w celu poprawienia skuteczności usuwania glikogenu i dodatkowego zwiększenia skuteczności klinicznej, w stosunku do wyników uzyskiwanych po zastosowaniu alglukozydazy alfa. W badaniach przedklinicznych wykazano, że skuteczność neoGAA pod względem redukowania zawartości glikogenu w tkankach, jest około pięciokrotnie większa, niż
w przypadku alglukozydazy alfa. W mysim modelu choroby Pompego terapia neoGAA wymagała zastosowania pięciokrotnie niższej dawki, by osiągnąć podobny stopień zmniejszenia poziomu substratu, co w przypadku alglukozydazy alfa. Określenie znaczenia klinicznego tych danych wymaga dalszych badań.

Źródło: Sanofi Genzyme

fot.freeimages.com