Jednodawkowe wstrzykiwacze i ampułkostrzykawki

Praluent jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko PCSK9 (proproteinowej konwertazie subtylizyny/keksyny typu 9). W Japonii preparat Praluent jest wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów z hipercholesterolemią oraz hipercholesterolemią rodzinną (FH) z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, u których leczenie statynami (inhibitory reduktazy HMG-CoA) jest niewystarczające. Preparat Praluent 75 mg i 150 mg będzie dostępny w Japonii w postaci jednodawkowych wstrzykiwaczy i ampułkostrzykawek.

– Hipercholesterolemia stanowi w Japonii poważny problem, a wielu pacjentów nie jest w stanie osiągnąć docelowych wartości stężenia cholesterolu LDL, pomimo stosowania leków hipolipemizujących – powiedział Jay Edelberg, MD, PhD, szef Działu Rozwoju Leczenia Chorób Sercowo-Naczyniowych firmy Sanofi. Dla tych pacjentów preparat Praluent może być ważną opcją leczniczą, która pomoże zaspokoić ich potrzeby.

Sprawdzili, zadziałał

Dane z globalnych badań fazy III ODYSSEY pokazały konsekwentną i wyraźną redukcję stężenia cholesterolu LDL po zastosowaniu preparatu Praluent (w porównaniu z placebo) jako uzupełnienia aktualnego leczenia standardowego, obejmującego maksymalne tolerowane dawki statyn. Badanie fazy III ODYSSEY JAPAN oceniało bezpieczeństwo stosowania i skuteczność preparatu Praluent w dawce początkowej 75 mg co dwa tygodnie w porównaniu z placebo u 216 pacjentów japońskich z hipercholesterolemią pierwotną oraz cholesterolem LDL na poziomie co najmniej 100 miligramów/decylitr (mg/dl) (co najmniej 2,59 milimola na litr [mmol/l]). 

Wszyscy uczestnicy badania byli leczeni statynami z lub bez innych leków hipolipemizujących. Średnie wyjściowe stężenie cholesterolu LDL w populacji pacjentów zrandomizowanych było podobne w przypadku grupy otrzymującej preparat Praluent (141 mg/dl / 3,6 mmol/l) oraz placebo (142 mg/dl / 3,7 mmol/l). Pacjenci z grupy leczonej preparatem Praluent, którzy nie osiągnęli założonych docelowych wartości cholesterolu LDL w 8 tygodniu stosowania preparatu Praluent w dawce 75 mg (2 ze 140 pacjentów, którzy kontynuowali leczenie po upływie 12 tygodnia), otrzymali zwiększoną dawkę preparatu Praluent wynoszącą 150 mg co dwa tygodnie w 12 tygodniu.

W badaniu ODYSSEY JAPAN preparat Praluent obniżył stężenie cholesterolu LDL o 63% w 24 tygodniu stosowania go, jako uzupełnienia stabilnego podstawowego leczenia statynami, podczas gdy w grupie placebo zanotowano wzrost o 2% (p<0,0001, analiza ITT). U pacjentów leczonych preparatem Praluent redukcja stężeniacholesterolu LDL utrzymywała się przez okres trwania badania. Do 52 tygodnia pacjenci otrzymujący preparat Praluent osiągnęli średni poziom cholesterolu LDL wynoszący 53,4 mg/dl (1,38 mmol/l), zaś w grupie placebo zanotowano średnie stężenie cholesterolu LDL 135,6 mg/dl (3,51 mmol/l) (populacja ITT).

Zdarzenia niepożądane

W badaniu tym preparat Praluent był zasadniczo dobrze tolerowany, z zaakceptowanym profilem bezpieczeństwa. Do często raportowanych zdarzeń niepożądanych należały: nieżyt nosa i gardła (46% w przypadku preparatu Praluent i 36% w przypadku placebo), ból pleców (13% w przypadku preparatu Praluent i 6% w przypadku placebo) oraz odczyn w miejscu wstrzyknięcia (13% w przypadku preparatu Praluent i 4% w przypadku placebo).

Wyniki badania III fazy przeprowadzonego w Japonii były spójne z wynikami naszego globalnego programu ODYSSEY oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu Praluent u pacjentów, którzy wymagali dalszego obniżenia stężenia cholesterolu LDL – powiedział Bill Sasiela, PhD, Wiceprezes i Kierownik Programu firmy Regeneron. Warto zauważyć, że w badaniu ODYSSEY JAPAN, 99% pacjentów było w stanie skutecznie obniżyć swój poziom cholesterolu LDL do wartości docelowych, określonych przez Japońskie Towarzystwo Miażdżycowe (ang. Japan Atherosclerosis Society, JAS), przy zastosowaniu preparatu Praluent w dawce 75 mg co dwa tygodnie oraz utrzymać to niższe stężenie przez cały okres leczenia, aż do 52 tygodnia.

W badaniu ODYSSEY JAPAN docelowe wartości cholesterolu LDL określano na podstawie „Wytycznych dotyczących zapobiegania chorobom układu sercowo-naczyniowego na tle miażdżycowym” (ang. Guidelines for Prevention of Atherosclerotic Cardiovascular Diseases) z roku 2012, opublikowanych przez Japońskie Towarzystwo Miażdżycowe, w których wartości docelowe są ustalane zgodnie z ryzykiem wystąpienia u pacjenta zdarzeń sercowo-naczyniowych. Wytyczne JAS definiują ryzyko zdarzeń sercowo-naczyniowych jako wysokie wtedy, gdy u pacjenta stwierdzono chorobę tętnic wieńcowych w wywiadzie, udar niedokrwienny w wywiadzie (inny niż kardiogenny udar niedokrwienny mózgu), chorobę tętnic obwodowych, cukrzycę i przewlekłą chorobę nerek bądź przy występowaniu kilku czynników ryzyka miażdżycy tętnic.

W przeprowadzonych w Japonii badaniach fazy II i III zdarzenia niepożądane obserwowano u 17% (33 z 193) pacjentów leczonych preparatem Praluent w dawce 75 mg lub 150 mg. Do najczęstszych zdarzeń niepożądanych należał odczyn w miejscu wstrzyknięcia (22 przypadki, 11,4%).

W Stanach, Uni Europejskiej, Kanadzie i Meksyku

Preparat Praluent został również dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Kanadzie i Meksyku. Nie określono wpływu preparatu Praluent na wskaźniki chorobowości i umieralności związane z chorobami układu sercowo-naczyniowego.

źródło: Sanofi
fot. 123rf.com