Coraz więcej Polaków cierpi na nowotwory krwi – w ciągu ostatnich 25 lat liczba chorych wzrosła aż dwukrotnie. Co roku diagnozuje się około 1500 nowych przypadków zachorowań na zespoły mielodysplastyczne (MDS) i ok. 1300 przypadków na ostre białaczki szpikowe (AML).

Na MDS i AML najczęściej zapadają osoby starsze – średni wiek zachorowalności wynosi ok. 67 lat. U pacjentów z ostrą białaczka szpikową przez wiele lat stosowano niskodawkową chemioterapię, która nie przynosiła jednak oczekiwanych rezultatów, skutkowała też groźnymi dla życia powikłaniami krwotocznymi i infekcjami. Od kilku lat na rynku dostępne są leki hypometylujące, ich działanie polega na naprawianiu materiału genetycznego, którego uszkodzenie doprowadziło do rozwoju białaczki.

– Leczenie jest terapią nieintensywną, nie jest tak toksyczne jak intensywna chemioterapia, natomiast pozwala uzyskać dobre efekty i dobry odsetek remisji u chorych starszych, którzy tolerują to leczenie. U części chorych nie jesteśmy w stanie uzyskać remisji, ale np. jesteśmy w stanie uniezależnić się od przetoczeń – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska, hematolog z Katedry i Kliniki Hematologii w Łodzi.

Obecnie światowym standardem w leczeniu ostrych białaczek szpikowych jest podawanie leków demetylujących przeznaczonych dla osób starszych niekwalifikujących się do intensywnej terapii. Optymalnym rozwiązaniem byłaby możliwość stosowania dwóch rodzajów leków i pozostawienie wyboru najlepszej opcji leczenia lekarzowi. Leki te są jednak dostępne w Polsce wyłącznie dla wyselekcjonowanej grupy chorych, tj. tych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia, ale którzy mają niewielkie nacieczenie szpiku komórkami białaczkowymi. Stanowią około 1/3 populacji wszystkich chorych na ostrą białaczkę szpikową. W przypadku zespołu mielodysplastycznego jedyną prawdziwie skuteczną terapią jest transplantacja szpiku kostnego.

– Pacjentom, którzy nie kwalifikują się do transplantacji, możemy podać leki, które zwiększają liczbę płytek, ograniczają anemię, poprawiają krzepliwość krwi. Możemy również stosować transfuzję, usunąć nadmiar żelaza z organizmu, stosując takie leki jak deferazyroks. U pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z delecją 5q możemy stosować lenalidomid. Ten lek normalizuje liczbę czerwonych krwinek, co daje bardzo długą remisję – mówi dr Esther Oliva, hematolog z włoskiego szpitala w Reggio di Calabria.

Leki te wydłużają życie chorych i znacznie poprawiają jego jakość. Zespoły mielodysplastyczne to specyficzna grupa chorób ze względu na swoją niejednorodność. Wielu pacjentów należy do grupy tzw. niskiego ryzyka – w ich przypadku terapia może znacząco wydłużyć okres przeżycia i złagodzić dolegliwości związane z przebiegiem choroby. Stosowane są w niej takie leki jak lenalidomid, który zmniejsza zapotrzebowanie na przetoczenia krwi i ogranicza konieczność hospitalizacji. Lek ten nie uszkadza układu nerwowego. W Polsce nie jest jednak objęty refundacją.

– Walczymy o to jako środowisko medyczne wspólnie z pacjentami, ponieważ jest to rzeczywiście bardzo wartościowy lek. Gdyby był dostępny w formie programów terapeutycznych, byłaby to bardzo duża ulga i poprawa dla pacjentów, szczególnie, że to nie jest duża grupa pacjentów – mówi prof. Lidia Gil, hematolog z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Szpitalu Klinicznym Przemienienia Pańskiego UM im. w Poznaniu.

U pacjentów z grupy wyższego ryzyka choroba postępuje znacznie szybciej, zmierzając często w kierunku przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. W ich przypadku stosowana jest chemioterapia oraz przeszczep allogenicznych komórek krwiotwórczych. Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do tego rodzaju terapii, poddawani są leczeniu lekami hypometylującymi. W Polsce dostępna jest azacytydyna, refundowana jedynie dla chorych, u których ilość blastów nie przekracza 30 proc.
Do tej pory standardowe leczenie polegało na hospitalizacji pacjenta raz w miesiącu przez siedem dni, co było bardzo uciążliwe. Jednakże coraz częściej stosuje się leczenie w trybie jednodniowym lub ambulatoryjnym niewymagającym pobytu pacjenta w szpitalu.

Źródło: newseria
fot.: freeimages