Dokument powstał w oparciu o założenia Światowej Organizacji Zdrowia dotyczące tworzenia i wdrażania polityki lekowej z 2016 roku. Zgodnie z wytycznymi, wyznacza on średnio- i długoterminowe cele stawiane uczestnikom i decydentom rynku farmaceutycznego oraz identyfikuje główne narzędzia ich osiągnięcia.

Celem Polityki Lekowej Państwa jest zapewnienie pacjentom szerokiego dostępu do skutecznych i bezpiecznych leków oraz przejrzystego i racjonalnie działającego systemu refundacji leków, który wspiera aktywności inwestycyjne na terenie Polski oraz rozwój polskiej gospodarki. 

W takim duchu Ministerstwo Zdrowia zdefiniowało strategiczne cele w dziedzinie gospodarki lekami w Polsce, które wpisują się w kluczowe dążenia Światowej Organizacji Zdrowia w odniesieniu do polityk lekowych, tj.:
•    dostępność – równość w dostępie i przystępność najpotrzebniejszych leków;
•    jakość – jakość, bezpieczeństwo i skuteczność wszystkich leków;
•    racjonalne stosowanie – promowanie efektywnego kosztowo użycia leków przez pracowników służby zdrowia i pacjentów.

Strategiczne cele Polityki Lekowej Państwa to:
1.    Zmniejszenie zapadalności na choroby zakaźne poprzez skuteczne działania profilaktyczne.
2.    Zapewnienie bezpiecznych i skutecznych leków, dostępnych w odpowiednim miejscu i czasie.
3.    Systematyczne poprawianie stanu zdrowia populacji, dzięki optymalizacji wydatków publicznych, zapewniających możliwie najszerszy dostęp do skutecznych, bezpiecznych i kosztowo-efektywnych terapii.
4.    Wzmacnianie i sukcesywny rozwój potencjału sektora farmaceutycznego w Polsce.
5.    Uzyskiwanie jak najlepszego efektu zdrowotnego poprzez racjonalizację leczenia farmakologicznego w oparciu o dowody naukowe i wytyczne kliniczne, skuteczny nadzór oraz efektywną współpracę lekarzy i farmaceutów.
6.    Systematyczne podnoszenie efektywności systemu ochrony zdrowia  w Polsce i osiągnięcie dodatkowych wyników zdrowotnych dzięki wykorzystaniu systemów informacyjnych.