Współpraca badawczo-rozwojowa będzie dotyczyć inhibitorów kinazy LRRK2, uzyskanych przy wykorzystaniu opracowanej przez Oncodesign platformy Nanocyclix®. Związki te mogą mieć potencjalne działanie lecznicze w chorobie Parkinsona. Partnerstwo umożliwi czerpanie z uzupełniającej się wiedzy specjalistycznej obu firm, odpowiednio w zakresie chorób neurodegeneracyjnych oraz makrocyklicznych inhibitorów kinaz.

Zgodnie z warunkami umowy, firmy Servier i Oncodesign będą współdziałać na rzecz sukcesu programu badawczego. Oncodesign będzie odpowiadać za badania do momentu wyłonienia potencjalnych leków na etapie przedklinicznym, przy czym prace będą prowadzone między innymi w ośrodku badawczym tej firmy w Les Ulis, we Francji. Program będzie w całości finansowany przez firmę Servier, która może skorzystać z opcji uzyskania wyłącznej licencji globalnej na otrzymane w jego wyniku leki (po uzyskaniu przez nie statusu IND[1]). Oncodesign otrzyma 3 mln EUR bezpośrednio po podpisaniu umowy o współpracy, a kolejne transze po zakończeniu znaczących etapów rozwoju (aż do przystąpienia do I fazy badań klinicznych). Ponadto, firma będzie otrzymywać 3 mln EUR rocznie na prowadzenie badań w ramach projektu. Ogółem, Oncodesign może otrzymać od Servier do 320 mln EUR (360 mln USD), nie licząc prowizji od przychodów ze sprzedaży.

– Obecna współpraca to efekt podjętych w ciągu ostatnich 18 miesięcy decyzji i inwestycji, które przyczyniły się do wyłonienia grupy związków o potencjalnym działaniu leczniczym w oparciu o opracowaną przez nas platformę Nanocyclix®. Branża farmaceutyczna wykazuje aktualnie duże zainteresowanie nowymi terapiami choroby Parkinsona, w tym związanymi z oddziaływaniem na kinazę LRRK2, która jest uznawana za cel terapeutyczny o dużym potencjale w leczeniu tej choroby. W początkowym etapie prac, specjalistyczna wiedza firmy Servier będzie miała kluczowe znaczenie dla powodzenia tego programu badawczego, który w perspektywie średniookresowej może doprowadzić do opracowania nowych potencjalnych leków. Ponadto, uzyskane finansowanie pozwoli nam skierować nasze własne środki na realizację trzech innych projektów: RIPK2, ALK1 oraz MNK1 – stwierdził Philippe Genne, prezes i założyciel Oncodesign.

– Dostępne obecnie terapie są ukierunkowane wyłącznie na łagodzenie objawów choroby Parkinsona, natomiast inhibitory kinazy LRRK2 mogą potencjalnie wpływać bezpośrednio na przebieg tej choroby, co poprawiłoby jakość życia pacjentów – wyjaśnił dr Jan Hoflack, dyrektor ds. naukowych i operacyjnych Oncodesign. – Umowa z firmą Servier, która inwestuje w badania nad schorzeniami neurologicznymi i z którą już w przeszłości współpracowaliśmy, stanowi dla Oncodesign ważny krok w kierunku wypracowania realnych korzyści dla społeczeństwa w oparciu o medycynę precyzyjną.

– Niezwykle cieszymy się ze współpracy z Oncodesign na rzecz realizacji wspólnego celu, jakim jest opracowanie leku na chorobę Parkinsona – dodał Christophe Thurieau, dyrektor ośrodków badawczych Servier. – Firmę tę wyróżnia olbrzymia wiedza o inhibitorach kinazy LRRK2, które mogą się w przyszłości stać podstawową metodą leczenia tej choroby. Partnerstwo Oncodesign i Servier pozwoli wykorzystać synergię między specjalistyczną wiedzą firmy biofarmaceutycznej oraz doświadczeniem międzynarodowej grupy farmaceutycznej.

Informacje o chorobie Parkinsona

Choroba Parkinsona (chP) to schorzenie neurodegeneracyjne, powodujące zaburzenia ruchowe i dotykające około 6,3 mln osób na całym świecie[2]. We Francji, na chP cierpi 1% osób w wieku powyżej 65 lat[3]. Obraz kliniczny charakteryzuje się przede wszystkim zaburzeniami ruchowymi, do których należą: bradykinezja (spowolnienie ruchowe), sztywność mięśniowa i drżenie spoczynkowe. Choroba Parkinsona charakteryzuje się postępującą utratą neuronów dopaminergicznych oraz powstawaniem i gromadzeniem się agregatów alfa-synukleiny w mózgu. Jedynie dopaminowa terapia zastępcza, która uzupełnia niedobory dopaminy w układzie nerwowym, może w pewnym stopniu ograniczyć zaburzenia ruchowe u pacjentów z chP, choć nie powstrzymuje ani nie spowalnia procesu neurodegeneracji. W chwili obecnej, brak sprawdzonych terapii neuroprotekcyjnych i neurodegeneracyjnych. W badaniach nad metodami leczenia chP głównym celem pozostaje zatem modyfikacja przebiegu choroby.

Informacje o celu terapeutycznym – LRRK2

Chociaż chP uważa się generalnie za chorobę sporadyczną o nieustalonej jednoznacznie etiologii, to mutacje genu LRRK2 wiążą się z wysokim ryzykiem jej wystąpienia w rodzinie, zaś podwyższony poziom białka LRRK2 obserwowano także w przypadku zachorowań sporadycznych. Pod względem charakterystyki histopatologicznej i objawów klinicznych, brak dostrzegalnych różnic pomiędzy przypadkami sporadycznymi a rodzinnymi z mutacją genu LRRK2. LRRK2 to białko wielodomenowe, którego rdzeń odpowiada za aktywność enzymatyczną kinazy i GTP-azy. W tym regionie zlokalizowanych jest większość mutacji patogennych. Hamowanie ekspresji białka LRRK2 może się zatem okazać skuteczną strategią terapeutyczną w leczeniu chP dzięki działaniu neuroprotekcyjnemu i wpływaniu na przebieg tej choroby.

[1] ang. Investigational New Drug – badany produkt leczniczy

[2] Europejska Rada Mózgu (EBC). http://www.braincouncil.eu/library/disease-fact-sheets/parkinsons-disease/

[3] https://www.inserm.fr/information-en-sante/dossiers-information/parkinson-maladie