W dobie postępujących zmian demograficznych, polegających na starzeniu się społeczeństwa oraz negatywnych trendów epidemiologicznych w wielu newralgicznych obszarach terapeutycznych, obrany cel branży farmaceutycznej nabiera szczególnego wyrazu. Według prognozy GUS, w 2030 roku udział osób powyżej 60. roku życia, a więc takich, które najczęściej korzystają z ochrony zdrowia, wynosić będzie w Polsce 25,2% (19,4% w roku 2010). Fakt, że ludzie w starszym wieku korzystają z leków, najczęściej oznacza, że zapotrzebowanie na leki w najbliższych latach będzie w Polsce systematycznie rosło.

Największy w Europie Środkowej i szósty co do wielkości w Unii Europejskiej polski rynek farmaceutyczny odnotowuje stały wzrost. Wytwarzając nieco ponad 1,3% polskiego PKB, charakteryzuje się rentownością ponaddwukrotnie wyższą niż średnia dla całego przemysłu, a w 2017 r. jego wartość oceniono na 31 mld zł. Dlatego potrzebę wzmocnienia roli i sukcesywnego rozwoju potencjału sektora farmaceutycznego i wyrobów medycznych w Polsce podkreślono w strategii na rzecz odpowiedzialnego rozwoju.

Co więcej, przemysł farmaceutyczny należy do wąskiego grona sektorów, które w największym stopniu wykorzystują w procesie produkcyjnym wiedzę i najnowsze osiągnięcia techniczne. Poszukiwanie rozwiązań o charakterze innowacyjnym jest filarem działalności sektora farmaceutycznego. Nadrzędną wartością jest dobro pacjenta, który dzięki nakładom firm na badania i rozwój ma dostęp do nowych, skutecznych i bezpiecznych leków. Dlatego też krajowi producenci stale ponoszą wydatki na ten cel, poszukując innowacyjnych rozwiązań w obszarze zarówno nowych molekuł, jak i leków generycznych i biorównoważnych.

Innowacje

Innowację w farmacji określa się jako postęp technologiczny, prowadzący do stworzenia nowego produktu, podniesienia wartości terapeutycznej produktu istniejącego i obniżenia kosztów wytwarzania1. Ma ona zatem kluczowe znaczenie dla postępu terapeutycznego, wpływając na jakość i długość życia pacjentów. Określenia „leki innowacyjne” często używa się jako synonimu dla tzw. leków oryginalnych, czyli wprowadzanych po raz pierwszy na rynek przez określoną firmę pod zastrzeżoną nazwą i chronionych patentami.

Innowacje dotyczą również leków generycznych

Innowacje w przemyśle farmaceutycznym nie polegają bowiem wyłącznie na opracowaniu całkowicie nowych leków oryginalnych. Są nimi również: udoskonalenia procesów produkcyjnych, nowe sposoby syntezy chemicznej znanych już wcześniej substancji farmaceutycznych, nowe postaci leków itp. W literaturze przedmiotu wyróżnia się dwa poziomy innowacji w farmacji:

•    Innowacje rewolucyjne i radykalne – polegają one na opracowaniu nowych związków chemicznych/ białek lub też nowego sposobu leczenia określonej jednostki chorobowej. Ten rodzaj innowacji dotyczy wyłącznie produktów o charakterze ściśle innowacyjnym (produktów oryginalnych) i nie ma zastosowania w odniesieniu do produktów generycznych/biopodobnych.

•    Innowacje inkrementalne – udoskonalające, ewolucyjne, adaptacyjne – zmierzają do udoskonalenia dostępnych terapii i dostosowania ich do potrzeb pacjenta. Udoskonalenie to może polegać m.in. na ulepszeniu procesów produkcyjnych (zwiększeniu poziomu sterylności produkcji); opracowaniu nowych metod syntezy dostępnych substancji; ograniczeniu zakresu działań niepożądanych; projektowaniu nowych form aplikacyjnych dostępnych produktów ukierunkowanych na zwiększenie komfortu pacjenta itp. Innowacje te dotyczyć mogą zarówno produktów oryginalnych, jak i generycznych/biopodobnych.

Polski przemysł farmaceutyczny od wielu lat prowadzi prace badawcze nad ulepszaniem obecnie dostępnych produktów leczniczych – m.in. pod kątem zwiększenia bezpieczeństwa i efektywności ich stosowania, czy też ograniczenia skutków ubocznych
towarzyszących terapii. Prace prowadzone w tym kierunku mają również na względzie zwiększenie dostępu pacjenta do nowoczesnych terapii oraz ułatwienie stosowania się przez pacjentów do zaleceń lekarza. W tym zakresie opracowywane są w szczególności nowe formy aplikacyjne leków (postaci, drogi podania) oraz bardziej efektywne kosztowo/ulepszone technologie ich wytwarzania. Rośnie znaczenie złożonych produktów leczniczych, stanowiących połączenie dwóch lub więcej substancji aktywnych. Produkty takie ukierunkowane są na zwiększenie tolerancji leku przez pacjenta, ograniczenie skutków ubocznych terapii, ułatwienie współpracy pacjenta z lekarzem, a czasem na zwiększenie skuteczności leku2. Choć te ulepszenia pozornie wydają się prostą modyfikacją istniejących leków, to jednak opracowanie takich zmian przy równoczesnym zachowaniu właściwości leków wymaga czasu i ogromnych nakładów finansowych. Zyskują na tym pacjenci, którzy otrzymują do dyspozycji bezpieczniejsze, łatwiejsze w aplikacji i bardziej „przyjazne” farmaceutyki. Przykładem mogą być innowacyjne formulacje leków wprowadzanych przez krajowy przemysł farmaceutyczny, takie jak:

•    Nowe formy podania leków: tabletki do żucia, tabletki szybko rozpadające się w jamie ustnej (ODT).

•    Wielodawkowe krople do oczu bez środka konserwującego.

•    Nowe kombinacje (dwie lub więcej substancji aktywnych w jednej tabletce).

•    Iniekcje o modyfikowanym uwalnianiu (podanie raz na miesiąc lub raz na trzy miesiące).

•    Maskowanie smaku (szczególnie dla leków pediatrycznych).

•    Kapsułki żelatynowe miękkie typu twist off.

•    Ready to use – infuzje gotowe do podania w leczeniu szpitalnym.

•    Innowacyjne systemy uwalniania substancji czynnej zapewniające bardziej powtarzalny profil jej uwalniania do organizmu.

Prace

Najbardziej widocznym trendem badawczym ostatnich lat jest także przesunięcie nacisku z badań nad produktami małocząsteczkowymi ku rozwojowi wysokiej jakości produktów biologicznych (zarówno innowacyjnych, jak i biopodobnych). Oba opisane wcześniej poziomy innowacji odnoszą się także do grupy produktów wytwarzanych metodami biotechnologicznymi z wykorzystaniem żywych organizmów. W odróżnieniu od konwencjonalnych leków chemicznych, które powstają w oparciu o syntezę nowych molekuł (cząsteczek), struktura chemiczna cząsteczek wchodzących w skład leków biologicznych jest znacznie bardziej złożona (np. przeciwciała monoklonalne). Dodatkowo leki biologiczne ze względu na to, że powstają z wykorzystaniem żywych organizmów, a nie procesów chemicznych, nigdy nie zawierają jednej ściśle określonej cząsteczki, ale są w rzeczywistości mieszaniną bardzo podobnych do siebie molekuł. Generyczne wersje biologicznych produktów oryginalnych nie są identyczne z produktami oryginalnymi, choć muszą wykazywać takie same właściwości kliniczne jak produkty oryginalne – dlatego nazwano je „biorównoważnymi”. Co więcej, poszczególne serie produktów oryginalnych również nie są identyczne względem siebie. To wynika bezpośrednio z faktu, że wszystkie leki biologiczne powstają w żywych organizmach, w których procesy biochemiczne nigdy nie są identyczne (w przeciwieństwie do syntezy chemicznej zachodzącej w probówce). Podkreślić należy, że w związku z obserwowanym na świecie trendem zmniejszania się liczby rejestrowanych nowych leków innowacyjnych, udział innowacji związanych z rozwojem leków generycznych będzie wzrastał.

Farmacja w dobie transformacji cyfrowej

Branża farmaceutyczna znajduje się na etapie ciągłych przemian, starając się zachować delikatną równowagę pomiędzy zapotrzebowaniem na nowatorskie leki, które biłyby rekordy sprzedażowe, a chęcią odpowiedzi na potrzeby pacjentów. To sprawia, że obecnie rola przemysłu farmaceutycznego staje się jeszcze bardziej istotna w systemie ochrony zdrowia3. We współczesnym podejściu do informatyzacji medycyny stawia się na scalanie obiegu informacji towarzyszących procesowi leczenia, zaś pacjenta umieszcza w centrum uwagi pracowników medycznych, bez względu na instytucje, w których pracują. Technologia wspiera w ten sposób budowanie tak zwanej opieki pacjentocentrycznej (ang. patient-centered care), polegającej na zapewnieniu pacjentowi najlepszego sposobu rozwiązania problemu medycznego poprzez odpowiednią komunikację i współpracę między zespołami medycznymi na kolejnych etapach postępowania. Co więcej, wraz z postępującą demokratyzacją opieki zdrowotnej pacjenci stają się kluczowymi decydentami, którzy otrzymują nowe narzędzia i technologie cyfrowe, dzięki wkroczeniu w ten obszar nietradycyjnych firm technologicznych, takich jak: Apple, Facebook oraz Google, które to mobilizują firmy farmaceutyczne, by skupiły się na oferowaniu produktów i usług wykraczających daleko poza produkcję i dystrybucję leków.

Cały artykuł został opublikowany w nr 2/2019 magazynu Przemysł Farmaceutyczny.