„Rewolucja biomedyczna i technologiczna, która w nieznanym dotychczas tempie zmienia możliwości i sposoby leczenia pacjentów, trwa. Nasza firma stawia sobie za cel bycie liderem innowacji w dziedzinie terapii komórkowej i genowej oraz cyfrowego zdrowia”, mówi Stefan Oelrich, Członek Rady Nadzorczej Bayer AG, Prezes Bayer Pharmaceuticals Division. „Napędzamy tę transformację i wspólnie z naszymi partnerami powiększamy nasze obiecujące portfolio rozwiązań terapeutycznych. Naszym wspólnym celem jest zapewnienie pacjentom przełomowych metod leczenia i uczynienie systemów opieki zdrowotnej bardziej zrównoważonymi w perspektywie średnio- i długoterminowej ”.

Podczas Virtual Pharma Media Day prelegenci firmy Bayer, jej partnerzy oraz czołowi specjaliści zademonstrowali pod hasłem „Przekształcanie opieki zdrowotnej. Przekształcanie firmy Bayer” sposób, w jaki firma angażuje się w rozwój nowych Virtual Pharma Media Day firmy Bayer: Bayer zmienia branżę farmaceutyczną dzięki przełomowym innowacjom • Szybki rozwój terapii komórkowych i genowych • Przyspieszanie przełomowych innowacji dla pacjentów • Innowacje w dziedzinie cyfrowych rozwiązań zdrowotnych staną się kluczowym elementem działalności farmaceutycznej firmy Bayer, zapewniając pacjentom zintegrowaną opiekę • Obiecujący portfel ponad 50 projektów w zaawansowanych fazach badań klinicznych - 2/7 - terapii przez realizację strategicznych projektów w obszarze terapii komórkowej i genowej oraz cyfrowego zdrowia.

Terapia komórkowa i genowa: przyspieszanie przełomowych innowacji dla pacjentów Terapie komórkowe i genowe po raz pierwszy dają możliwość poznania i zajęcia się pierwotną przyczyną choroby, zapewniając opcje terapeutyczne dla pacjentów cierpiączych na choroby uważane za nieuleczalne lub w przypadku których obecny standard leczenia pozwalał jedynie na łagodzenie niektórych objawów. Konsekwentnie zwiększane inwestycje firmy Bayer w tej dziedzinie umacniają potencjał osiągnięcia pozycji lidera. Firma Bayer utworzyła nową Platformę Terapii Komórkowej i Genowej (Cell and Gene Therapy Platform). Umożliwia ona kierowanie strategią firmy Bayer w tym obszarze oraz koordynuje wszystkie działania badawczo-rozwojowe, zapewniając innowacyjny ekosystem dla wszystkich partnerów, w tym BlueRock Therapeutics i Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) - dwóch firm należących całkowicie do firmy Bayer, ale prowadzących działalność niezależnie. Portfolio działań rozwojowych w zakresie terapii komórkowej i genowej firmy Bayer obejmuje już siedem zaawansowanych rozwiązań terapeutycznych na różnych etapach rozwoju klinicznego. Koncentrują się one na wielu obszarach terapeutycznych o dużej niezaspokojonej potrzebie, takich jak choroby neurodegeneracyjne, nerwowo-mięśniowe i sercowonaczyniowe, z wiodącymi programami w chorobie Pompego, chorobie Parkinsona, hemofilii A i zastoinowej niewydolności serca. Gama rozwijanych terapii będzie rozszerzana z roku na rok. Obecnie w przedklinicznymi portfelu rozwojowym znajduje się łącznie ponad piętnaście rozwiązań. Terapie komórkowe i genowe mogą znacząco wpłynąć na życie pacjentów poprzez przejście od leczenia objawów do metod leczących przyczynę” - powiedział Wolfram Carius, Head of Cell and Gene Therapy firmy Bayer. „Razem z naszymi partnerami pragniemy przyspieszyć innowacje u źródła i w całym łańcuchu wartości, aby zapewnić szybkie przełożenie nauki na terapie dostępne dla pacjentów”.

Firma BlueRock Therapeutics poinformowała ostatnio, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała jej wniosek dotyczący nowego eksperymentalnego leku, co pozwala kontynuować badanie I fazy u pacjentów - 3/7 - z zaawansowaną chorobą Parkinsona. Będą to pierwsze w Stanach Zjednoczonych badania nad neuronami dopaminergicznymi pochodzącymi z pluripotencjalnych komórek macierzystych u pacjentów cierpiących na chorobę Parkinsona, a zarazem duży krok naprzód w dziedzinie komórek macierzystych.

Cyfrowe zdrowie: wspieranie pacjentów poprzez opiekę zintegrowaną Rozwiązania zdrowia cyfrowego stały się ważnym filarem nowoczesnej opieki zdrowotnej. Połączenie konwencjonalnego podejścia do opieki zdrowotnej z innowacyjnymi technologiami cyfrowymi umożliwia zaoferowanie wydajnych rozwiązań odpowiadających potrzebom pacjenta w jego naturalnym środowisku. Bayer opracowuje koncepcje opieki zintegrowanej, które oferują indywidualne wsparcie pacjentów. To spersonalizowane podejście odnosi się do złożonych i wzajemnie powiązanych problemów zdrowotnych w indywidualnych okolicznościach. Opieka zintegrowana jest kluczowym elementem strategii cyfrowej firmy Bayer w obszarze farmaceutycznym. Bayer i informed Data Systems Inc. (IDS / One Drop), firma zajmująca się cyfrowym zdrowiem, rozwijają działalność w oparciu o istniejącą platformę IDS do zarządzania cukrzycą. To rozwiązanie zostało pobrane ponad 3 miliony razy. Firmy wspólnie tworzą teraz nowe oferty zdrowotne, aby zaspokoić potrzeby pacjentów w zakresie chorób układu krążenia, zdrowia kobiet i onkologii. Eksperci z obu firm współpracują również nad dwoma pierwszymi modułami, które mają zostać udostępnione w ciągu roku. „Skupiając się na indywidualnym pacjencie, a nie na chorobie, zintegrowana opieka jest ścieżką w kierunku całkowicie inkluzywnej i spersonalizowanej opieki zdrowotnej”, mówi Jeanne Kehren, Wiceprezes ds. innowacji cyfrowych i komercyjnych oraz członek komitetu wykonawczego ds. farmacji w Bayer AG. „Jesteśmy zdeterminowani, aby rozwiązania zintegrowanej opieki stały się głównym filarem działalności naszej firmy w branży farmaceutycznej. Wykorzystując nasze doświadczenie w sektorze farmaceutycznym, możemy połączyć technologię z opiekę zdrowotną. Spodziewamy się, że w ciągu następnych dziesięciu lat oferty cyfrowego zdrowia będą odgrywać znaczną rolę w naszych dochodach”.

Rozwijanie portfela produktów: nowe podejścia do niezaspokojonych potrzeb medycznych

Bayer cały czas mocno rozwija gamę produktów, realizując ponad 50 projektów klinicznych oraz skupiając się na chorobach sercowo-naczyniowych, onkologii i zdrowiu kobiet. Firma zwróciła uwagę na dwa obiecujące programy w fazie pośredniej rozwoju, demonstrujące innowacje medyczne w firmie Bayer.

Jako lider innowacji w chorobach sercowo-naczyniowych, posiadający doskonałą wiedzę na temat tych chorób i długie doświadczenie w opracowaniu i produkcji leków, Bayer jest liderem w dziedzinie antykoagulacji. Zawał serca i udar nadal stanowią znaczne obciążenie dla systemów ochrony zdrowia, dlatego potrzebne są nowe, bardziej skuteczne możliwości leczenia w zapobieganiu zakrzepicy. Zawał serca i udar nadal stanowią poważne obciążenie dla zdrowia i potrzebne są nowe, skuteczniejsze opcje leczenia w zapobieganiu zakrzepicy. Firma rozwija obiecujący program obejmujący związki ukierunkowane na czynnik XI krzepnięcia (FXI), nową klasę antykoagulantów. Pracują nad tym trzy zaspoły badawcze.W przypadku małocząsteczkowego doustnego inhibitora FXIa rozpoczęto program fazy IIb (PACIFIC), który ma objąć ponad 4 tys. pacjentów. Ponadto w przypadku przeciwciał anty-FXIa oraz antysensownego oligonukleotydu sprzężonego z ligandem FXI (FXI-LICA), które Bayer opracowuje na wyłącznej licencji Ionis Pharnaceuticals, rozpoczęto ostatnio badania fazy II na pacjentach ze schyłkową niewydolnością nerek. Inhibicja ścieżki FXI może zapewnić ochronę przed występowaniem zdarzeń zakrzepowo-zatorowych bez zwiększonego ryzyka krwotoku. Może to zapewnić opcję leczenia pacjentom, dla których obecnie nie ma odpowiednich metod terapeutycznych.

W programie wielu wskazań P2X3 Bayer podkreśla innego ważnego kandydata na lek będący w średniozaawansowanej fazie rozwoju. W firmie Bayer nadzieja pokładana w antagonistach P2X3 została najpierw zdefiniowana dla endometriozy w ramach strategicznego porozumienia badawczego z Evotec, niemiecką firmą opracowującą i rozwijającą leki. Endometrioza to stan kliniczny dotykający około 10% kobiet w wieku rozrodczym, z których wiele cierpi na poważne przewlekłe bóle niekorzystnie wpływające na ich życie zawodowe, osobiste i społeczne. P2X3 odgrywa również ważną rolę w wielu innych stanach medycznych związanych z bólem i nadwrażliwością neurogenną, takich jak przewlekły kaszel, pęcherz nadreaktywny i ból neuropatyczny. Mimo, że te choroby nie stanowią zagrożenia dla życia, to poważnie wpływają na jego jakość u wielu pacjentów. Antagoniści P2X3 mogą zapewnić nowe podejście do leczenia oraz przynieść tym pacjentom ulgę. W ramach własnej strategii rozwoju firma Bayer podjęła decyzję o wypróbowaniu nowych sposobów badań i rozwoju, uwzględniając nie jedno, ale wiele możliwych wskazań na wczesnym etapie oraz jednocześnie w klinice. Obecnie firma Bayer rozpoczęła fazę IIb badań klinicznych w przypadku przewlekłego kaszlu opornego na leczenie lub o niejasnym podłożu, natomiast wkrótce rozpoczną się badania nad endometriozą. Ponadto rozpoczęły się badania kliniczne fazy IIa dotyczące pęcherza nadreaktywnego i bólu w neuropatii cukrzycowej.

„Nasze badania w dziedzinie inhibitorów czynnika XI i antagonistów P2X3 to tylko dwa obiecujące przykłady programów będących na średniozaawansowanym poziomie rozwoju. Dowodzą one naszego trwałego zaangażowania w tworzenie nowych rozwiązań terapeutycznych”, mówi Stefan Oelrich. „Pozycjonują one firmę Bayer jako lidera w bardzo dynamicznym i konkurencyjnym obszarze innowacji w ochronie zdrowia, nadal chcemy być liderem we wprowadzaniu nowych rozwiązań terapeutycznych dla pacjentów, którzy ich potrzebują”. Jednocześnie firma z powodzeniem realizuje projekty na zawansowanym etapie rozwoju w dziedzinie onkologii i chorób sercowo-naczyniowych, w tym także kilka potencjalnych przełomowych rozwiązań. W dziedzinie onkologii na przykład darolutamid (opracowany wspólnie z Orion Corporation) - zróżnicowana opcja leczenia, która wydłuża przeżycie mężczyzn z odpornym na kastrację rakiem prostaty bez przerzutów, którzy są w grupie wysokiego ryzyka wystąpienia choroby przerzutowej (nmCRPC) oraz wykazuje korzystny profil bezpieczeństwa. Produkt został dopuszczony do obrotu na kilku rynkach, między innymi w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Brazylii, Kanadzie i Japonii. Odczyt danych badania fazy III ARASENS, dotyczącego wskazania przerzutowego raka gruczołu krokowego wrażliwego na hormony (mHSPC), spodziewany jest w 2021 roku. Larotrectinib to innowacyjna i precyzyjna metoda leczenia, onkologicznego przeznaczona dla pacjentów z guzami litymi wykazującymi fuzję genu receptorowej kinazy tyrozynowej dla neurotrofin (NTRK)1. Produkt jest dopuszczony w ponad 40 państwach, w tym w Stanach Zjednoczonych i krajach UE. To pierwsza w UE forma leczenia, która uzyskała wskazanie agnostyki nowotworowej. Finerenon to najwyższej klasy lek eksperymentalny dla pacjentów z przewlekłą chorobą nerek (CKD) oraz cukrzycą typu 2 (T2D) – w stanie znacznej niezaspokojonej potrzeby medycznej i ograniczonych opcji leczenia. Finerenon przekazano do zatwierdzenia do obrotu w Stanach Zjednoczonych i UE w oparciu o dane z fazy III badań FIDELIO-DKD. Program w fazie III z finerenonem stosowanym w przypadku CKD w T2D to największy dotychczas program prób klinicznych w fazie III związany z CKD i T2D. Składa się z dwóch badań oceniających wpływ finerenonu w porównaniu z placebo, a także standardową metodę oceny wyników dotyczących nerek i układu sercowo-naczyniowego. Drugie badanie fazy III u pacjentów cierpiących na CKD w wyniku T2D, FIGARO-DKD, trwa. Vericiguat, opracowywany wspólnie z MSD (nazwa handlowa Merck & Co., Inc., Kenilworth, NJ, Stany Zjednoczone), jest obecnie w fazie rozwoju nakierowanego na leczenie pacjentów z pogarszającą się przewlekłą niewydolnością serca i zmniejszoną frakcją wyrzutową (HFrEF). Może zapewnić specjalny mechanizm działania przywracający funkcjonowanie kluczowej ścieżki, której do tej pory nie uwzględniały obecne terapie. Vericiguat przekazano do dopuszczenia do obrotu w Stanach Zjednoczonych, UE, Japonii i Chinach, a także w wielu innych krajach. W lipcu 2020 roku FDA nadała status oceny priorytetowej wnioskowi MSD o zatwierdzenie preparatu vericiguat. W dziedzinie opieki zdrowotnej kobiet firma Bayer ostatnio dołączyła bardzo przydatny zasób do swojego portfolio działań rozwojowych w postaci przejęcia KaNDy Therapeutics. BAY-342 (wcześniej NT-814) to wysokiej klasy, niehormonalny, doustny antagonista receptora neurokininy-1,3 do leczenia objawów naczynioruchowych (uderzenia gorąca i nocne poty) podczas menopauzy, dla którego rozpoczęcie fazy III planowane jest w 2021 roku.