Rynek badań klinicznych w wielu krajach wysokorozwiniętych rośnie w zawrotnym tempie. W naszym kraju wzrasta on z umiarkowaną szybkością – ok. 5% rocznie. Testy nad nowymi lekami prowadzone są najczęściej w immunologii, wirusologii i onkologii. Już samo uczestnictwo w poszczególnych fazach badań klinicznych może uratować życie tysiącom chorych. Dzieje się tak w m.in. w przypadku pacjentów zakażonych HCV lub HIV. Choroby te mają wysoki wskaźnik śmiertelności, dlatego niezwykle istotne w tym przypadku jest przeprowadzanie testów klinicznych, mających na celu umożliwienie pacjentom dostęp do nowych, często przełomowych terapii.

Inhibitory proteazy

W ciągu ostatnich kilku lat toczyły się badania nad substancjami hamującymi namnażanie wirusa – inhibitorami proteazy HCV (telaprewir i boceprewir). Ingerują one w proces powielania materiału genetycznego RNA omawianego drobnoustroju. Pozytywne wyniki testów utorowały drogę do rejestracji tych cząsteczek pod koniec 2011 r. w krajach Unii Europejskiej. Dodanie jednego z tych leków do terapii standardowej (interferon + rybawiryna) podnosi jej skuteczność aż do 75%, przy czym leczenie, po którym osiągane jest SVR, trwa wówczas nie rok, a 6 miesięcy.

Substancji o nazwie telaprewir przyznano farmaceutycznego Nobla – nagrodę Galien w kategorii innowacyjny produkt leczniczy. Preparat ten oddziałuje na proteazę, czyli enzym wirusa pełniący istotną funkcję w jego replikacji (namnażaniu). Dodatkowo zastosowany interferon ma znaczenie w przypadku mutacji wirusa. Preparat telaprewiru otrzymał w Polsce pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM), lecz nie jest on jeszcze lekiem refundowanym w naszym kraju.

Obecnie w badaniach klinicznych znajduje się 25 innych inhibitorów proteazy HCV. Wśród nich na szczególną uwagę zasługuje cząsteczka o nazwie TMC435350. Hamuje ona proteazę HCV w przypadku aż sześciu genotypów – od 1 do 6. Dla TMC przeprowadzene jest m.in. wieloośrodkowe badanie w pięciu miejscach w Europie.

Perspektywy leczenia

Obecnie w badaniach klinicznych skierowanych przeciwko HIV znajduje się cząsteczka zwana PD 404-182. Udowodniono, że związek ten działa na zasadzie rozerwania otoczki lipidowej i białkowej (kapsydu) wirusa poprzez wpływ na pewne białko, będące elementem wspólnym dla wszystkich wirusów. Dzięki temu HIV nie będzie mógł się uodpornić na badaną cząsteczkę. W tym przypadku materiał genetyczny drobnoustroju (RNA) wystawiony jest na działanie czynników zewnętrznych, ulegając rozkładowi. Duże nadzieje w walce z omawianym wirusem pokładane są w przeszczepach szpiku kostnego (u chorych cierpiących również na chłoniaki), przeszczepu krwi pępowinowej, czy uzyskaniu szczepionki przeciw HIV. W pierwszym przypadku (przeszczep szpiku kostnego) udowodniono już skuteczność u dwóch osób, które przez 30 lat żyły z wirusem HIV. Po udanym zabiegu przeszczepu nie wykryto u pacjentów antygenów wirusa HIV we krwi. Osoby te nie przyjmują już leków antyretrowirusowych, ponieważ nie stwierdza się u nich cech wiremii. Można powiedzieć, że zostały one wyleczone z HIV.

Jeszcze większe nadzieje na pokonanie wirusa dają metody zapobiegawcze – zastosowanie szczepionki przeciwko HIV. Pierwsza faza badań klinicznych nad tą szczepionką została zakończona sukcesem. Pacjentom podawano substancję o nazwie MVA-B. Skrót ten pochodzi od zastosowania w szczepionce wirusa krowianki „Ankara” o osłabionej zjadliwości (ang. modified vaccinia Ankara virus). Do materiału genetycznego wirusa krowianki wprowadzono cztery geny wirusa HIV. Spowodowało to wzmocnienie układu immunologicznego chorych w kierunku rozpoznawania białek charakterystycznych dla wirusa HIV. U osób badanych zaobserwowano wytwarzanie przeciwciał skierowanych przeciwko HIV. W przypadku ewentualnego, ponownego kontaktu z wirusem (w przypadku zakażenia), fakt produkcji przeciwciał anty-HIV umożliwi szybką odpowiedż układu odpornościowego i skuteczną walkę z tym drobnoustrojem.

Cały artykuł można przeczytać w magazynie "Przemysł Farmaceutyczny" 1/2014
Fot.: www.sxc.hu