Rekrutacja do 3 fazy badania już w II kwartale 2016

Paryż, Francja – w dniu 3 marca 2016 r. firma Sanofi oraz jej globalna, specjalistyczna jednostka organizacyjna, Sanofi Genzyme, podczas konferencji WORLDSymposium 2016 w San Diego, przedstawiły wyniki badania NEO1 – badania klinicznego fazy 1/2, w którym oceniano eksperymentalną, nową enzymatyczną terapię zastępczą neoGAA u 24 pacjentów z późną postacią choroby Pompego. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności badania potwierdzają zasadność dalszych prac nad terapią. Rekrutację pacjentów do kluczowego badania fazy 3, oceniającego terapię neoGAA, Sanofi Genzyme planuje rozpocząć w II kwartale 2016 r.

Choroba Pompego jest postępującą, wyniszczającą i często prowadzącą do zgonu chorobą nerwowo-mięśniową spowodowaną niedoborem genetycznym lub dysfunkcją enzymu lizosomalnego – kwaśnej alfa‑glukozydazy (GAA). Występuje u około 50 000 osób na całym świecie. Pacjenci często tracą zdolność chodzenia i muszą poruszać się przy pomocy wózka inwalidzkiego. Często występują u nich również trudności z oddychaniem, które mogą wymagać wentylacji mechanicznej.

Schemat badania

Badanie NEO1 było otwartym, wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniem ze stopniowym zwiększaniem dawek. Oceniało bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę oraz skuteczność eksperymentalnej terapii neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego wcześniej nieleczonych oraz leczonych uprzednio alglukozydazą alfa. Dorośli pacjenci z niedoborem enzymu kwaśnej α‑glukozydazy, którzy byli w stanie samodzielnie przejść ≥50 m bez zatrzymywania się i u których natężona pojemność życiowa (FVC) w pozycji stojącej wynosiła ≥50% wartości należnej podczas oceny wyjściowej, otrzymywali wlewy dożylne neoGAA (w dawce 5, 10 lub 20 mg/kg co drugi tydzień) przez 24 tygodnie. W grupie pacjentów wcześniej nieleczonych badanie ukończyło 9 z 10 osób. W grupie pacjentów, którzy przeszli wcześniej terapię alglukozydazą alfa, badanie ukończyło 12 z 14 osób.

Wyniki dotyczące bezpieczeństwa

Preparat neoGAA był ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany na wszystkich poziomach dawek. Nie odnotowano zgonów, ani ciężkich zdarzeń niepożądanych (SAE) zagrażających życiu. U jednego pacjenta wystąpiła niewydolność oddechowa i dyskomfort w klatce piersiowej, kwalifikowane jako SAE. U pacjenta przerwano leczenie. Dwóch innych pacjentów wycofało zgodę z przyczyn niezwiązanych ze zdarzeniami niepożądanymi (AE). Ogółem u 8 z 10 pacjentów (80%) w grupie wcześniej nieleczonej oraz u 12 z 14 pacjentów (85,7%) w grupie osób wcześniej leczonych, po zastosowaniu eksperymentalnej terapii wystąpiło co najmniej jedno działanie niepożądane, jednak większości AE nie uznano za zdarzenia ciężkie. Zdarzenia te miały nasilenie łagodne do umiarkowanego i zostały uznane za niezwiązane z badanym lekiem. Najczęściej zgłaszanymi AE, które zaobserwowano po zastosowaniu leczenia i uznano za związane z badanym lekiem, były bóle mięśni (7 zdarzeń u 2 pacjentów), bóle głowy (3 zdarzenia u 2 pacjentów) i uczucie zmęczenia (3 zdarzenia u 3 pacjentów).