Prof. Małgorzata Sznitowska, moderatorka debaty, podkreśliła konieczność produkcji leków o umiarkowanej cenie, ale wyższej skuteczności

Profesor Sznitowska, moderatorka dyskusji (w której wzięli udział przedstawiciele firm farmaceutycznych oraz Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych), mówiąc o nowoczesnych formach leków otwarcie przyznała, że niezwykle trudno precyzyjnie określić, co należy uznać za „nowy lek”. Powszechnie używa się terminu „nowe leki” lub „leki innowacyjne” w różnych kontekstach. Tymczasem inne może być znaczenie tego terminu np. w opisie strategii danej firmy farmaceutycznej i strategii regionu (państwa, Europy itp.). Czy gdy firma wprowadza na rynek preparat w postaci liofilizatu doustnego dla leku, który wcześniej był dostępny tylko w formie tabletki, to oferuje lek innowacyjny?

Prezes Celon Pharma oraz Mabion S.A. – Maciej Wieczorek – skupił się na lekach inhalacyjnych, które w ciągu ostatnich dwóch dekad przeszły ogromną przemianę

Małgorzata Sznitowska sugerowała, że o nowym leku można mówić już wtedy, gdy następuje jakikolwiek postęp. – Nowy lek to zmiana dotychczasowego opakowania, sposobu dozowania czy smaku na lepsze – tłumaczyła. Podkreślała równocześnie, że „poprawiając” skuteczność farmakoterapii, nie można skupiać się wyłącznie na nanotechnologii czy biotechnologii, które są kosztowne i osiągalne tylko dla niewielu firm. Trzeba przede wszystkim postawić na proste ulepszenia dla leków generycznych. – Niestety, wiele ośrodków naukowych porzuca metody tradycyjnej farmacji – mówiła M. Sznitowska, wyliczając nowe formy już obecne w lecznictwie (jak lamelki czy liofilizaty) oraz to, co czeka nas w przyszłości (minitabletki, nanożele i dendrymery, systemy mikroigłowe, wstrzykiwacze, dozowniki).

„20 ton papieru stanowi dokumentacja rejestracyjna dla jednego nowego produktu” – stwierdził Marek Ruzikowski, dyrektor 2R Pharma Consultants

Temat kontynuował dr Maciej Wieczorek (prezes Celon Pharma oraz Mabion), który zwrócił uwagę na wpływ typu inhalatora na skuteczność leków wziewnych, które w ciągu ostatnich dwóch dekad przeszły ogromny postęp. Marek Ruzikowski (2R Pharma Consultants) podkreślał natomiast, że przy pracach nad nowymi lekami potrzebne jest jasne zdefiniowanie oczekiwań pacjentów. –
Konieczna jest współpraca między klinikami a fachowcami od form leków. Poza tym firmy farmaceutyczne powinny działać zgodnie ze „space design”, czyli określać taki obszar na rynku, w którym dany produkt będzie dobry – zaznaczał. 

Anna Kalita z Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych zwróciła uwagę na możliwość składania wniosku hybrydowego w przypadku leku, który różni się postacią od produktu referencyjnego

Co na to Urząd?
Anna Kalita z Urzędu Rejestracji tłumaczyła, że ustawodawca w Prawie farmaceutycznym przewidział możliwość składania dokumentacji dla produktu, który różni się od tego referencyjnego, np. tylko postacią. Przedstawicielka Urzędu informowała, że istnieje pojęcie tzw. produktu hybrydowego. Podmiot odpowiedzialny może złożyć dla „supergeneryku” wniosek mieszany, zawierający własne wyniki badań oraz dane literaturowe.
Właśnie do przedstawicielek Urzędu Rejestracji zwrócił się dr Maciej Wieczorek. Pytał o możliwość doradztwa Urzędu w „gąszczu” wytycznych. – Ustawodawca nie przewidział procedury doradztwa naukowego – odpowiedziała Kalita. – Natomiast do zadań prezesa Urzędu należy przekazywanie informacji na temat dokumentacji i wyjaśnianie kwestii regulacyjnych dotyczących dopuszczania produktu leczniczego do obrotu. Anna Kalita zaznaczyła, że Urząd organizuje spotkania dające możliwość przedstawienia założeń do dokumentacji.

Dr Krystyna Gryz, która w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych zajmuje się oceną dokumentacji, podkreśliła dobrą jakość i wysoki poziom wniosków składanych w Polsce

– Nie jest zamknięty na kontakty z wnioskodawcami – zakończyła, a jej wypowiedź uzupełniła dr Krystyna Gryz: – Fakt, że nie udzielamy „science advise”, nie wypływa z tego, że nie chcemy tego robić, lecz po prostu z braku zapisu w ustawie – mówiła. Podkreśliła równocześnie, że jakość dokumentacji składanej przez polskich wnioskodawców jest nierzadko wyższa niż przy dokumentacji zagranicznej.

…A co producenci leków?
Trudności przy tworzeniu nowych leków wymieniał Marek Gnyś z warszawskiej Polfy: – Wprowadzenie najmniejszej zmiany w leku nie jest takie proste. Pozbycie się z produktu np. konserwantów to konieczność wprowadzenia nowego opakowania. A to pociąga za sobą inwestycje związane z produkcją i konieczność przygotowania nowej dokumentacji. Konstrukcja i zainstalowanie urządzenia, dedykowanego dla konkretnego leku, wymaga czasu. Preparat trzeba zgłosić do wytworzenia, trzeba przeprowadzić walidację. To wszystko kosztuje, a na każdym etapie napotyka się na problemy. Dyrektor produkcji Polfy Warszawa zaznaczył jednocześnie, że jest

„Polski przemysł farmaceutyczny może wytwarzać leki innowacyjne, jestem w tym temacie optymistą, ale powinniśmy przede wszystkim ulepszać już istniejące farmaceutyki” – uważa Marek Gnyś z Polfy Warszawa S.A.

optymistą odnośnie nowych form leków, ale według niego prace przemysłu powinny skupić się na drobnych zmianach w produkcie, przynoszących duże korzyści dla pacjentów. Zgodziła się z nim profesor Sznitowska, podając przykład zamiany kropel do nosa na aerozol do nosa.
Pogląd Marka Gnysia podzielił również dr Andrzej Ernst (Gedeon Richter Polska): – Chcemy ulepszyć istniejącą postać leku, lecz napotykamy na bariery. Musimy wykonywać badania kliniczne, a to kosztuje i jest czasochłonne. Jak można ten proces przyspieszyć i ułatwić? – pytał, zwracając się do przedstawicielek Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

Andrzej Ernst z firmy Gedeon Richter Polska mówił o licznych barierach, które napotyka przemysł farmaceutyczny, chcąc wprowadzić nową postać leku

– Urząd jest pozytywnie nastawiony do innowacji – odpowiedziała Anna Kalita. – Polska nie wymaga więcej ponad to, co jest wymagane w innych krajach UE. Anna Kalita powtórzyła, że jest możliwość uzyskania porady na temat dokumentacji wymaganej przy danej „inności” względem leku referencyjnego.
Debatę podsumowała prof. Sznitowska: – Nowoczesne formy leków to pojęcie bardzo szerokie, niekoniecznie oznaczające coś poza możliwościami krajowych firm farmaceutycznych. To tak naprawdę wszystko, co będzie stanowiło wartość dodaną dla pacjenta. Szkoda tylko, że produkcja i wprowadzenie takich „ulepszonych” preparatów na rynek, mimo chęci i zapału ze strony producentów leków, zawsze wiąże się z koniecznością przejścia przez całą kaskadę problemów, które zawsze wymagają czasu i pieniędzy.

 

Autorzy: Patrycja Misterek, Przemysław Płonka
Artykuł został opublikowany w magazynie "Przemysł Farmaceutyczny" nr 6/2012
Fot.: BMP’