Choroba Alzheimera (AD) jest nieuleczalnym, postępującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym o długim okresie przedobjawowym, klinicznie scharakteryzowanym przez upośledzenie funkcji poznawczych i behawioralnych, dysfunkcję społeczną i zawodową oraz ostatecznie – śmierć. W USA AD była szóstą najczęstszą przyczyną zgonów w 2015 r. i wykazała największy skorygowany względem wieku wzrost (16%) w stosunku do 2014 r. Według obecnych szacunków, 17% osób w wieku 75-84 lat w USA ma AD, a choroba kosztuje kraj 236 miliardów dolarów rocznie. Przewiduje się, że powszechne występowanie potroi się do 2050 r. do ponad 15 milionów, przy rocznych kosztach >700 miliardów USD.

Diagnoza AD jest zwykle oparta na historii medycznej i ustaleniach klinicznych, czasami potwierdzonych przez obrazowanie mózgu. Terapie są objawowe i nie wpływają na postęp choroby; obecnie jedynymi dostępnymi metodami leczniczymi są inhibitory cholinesterazy i memantyna antagonisty receptora N-metylo-d-asparaginianu.

Pomimo rozległych badań nad patofizjologią AD, dużej liczby leków wchodzących w fazę rozwoju klinicznego oraz ogromnych wydatków na duże i złożone badania kliniczne, żaden nowy lek nie został zatwierdzony od czasu memantyny w 2003 r. Podano wiele powodów, aby wyjaśnić tę porażkę, w tym nieodpowiedni dobór pacjentów, zmienne stawki progresji nieoptymalnego dawkowania, niewłaściwy czas interwencji, niewłaściwe pomiary wyniku i niskiej czułości skal klinicznych.

Ponadto niepełne zrozumienie patofizjologii AD mogło doprowadzić do wyboru niewłaściwych metod. Większość leków testowanych na AD w ciągu ostatnich 20 lat były ukierunkowane na akumulację peptydu amyloidu-β (Aβ).

Strategie modyfikujące przebieg choroby stosowane obecnie w AD opierają się na co najmniej jednej linii dowodów potwierdzających pogląd, że w chorobie AD jest ważny tylko ukierunkowany, pogrupowany na patologię, genetykę I epidemiologię proces leczenia.

Więcej przeczytasz w czasopiśmie "Przemysł Farmaceutyczny" 1/2019