Od ponad 20 lat krajowy przemysł farmaceutyczny funkcjonuje w ramach globalnego rynku, konkurując z większym lub mniejszym powodzeniem z międzynarodowymi koncernami. W okresie tym dokonała się zasadnicza zmiana oblicza polskich firm działających na rynku leków. Dotyczy to w różnym stopniu zarówno struktury właścicielskiej i portfela oferowanych produktów, jak i modelu działalności marketingowej oraz zaangażowania w działalność o charakterze naukowo-badawczym. Silna konkurencja ze strony zagranicznych potentatów oraz utrata tradycyjnych rynków zbytu (Europa Wschodnia oraz historyczny udział w polskim rynku aptecznym i szpitalnym) spowodowały konieczność zdefiniowania na nowo całego modelu biznesowego oraz wymusiły nowatorskie podejście do wielu aspektów działalności. Nie wszystkie podmioty w równym stopniu dokonały opisanej powyżej transformacji. Te, którym się to udało, zajmują istotne miejsce wśród czołowych dostawców produktów leczniczych i suplementów diety w Polsce.

Recepta na sukces
    Na czym polega więc tajemnica sukcesu tych, którym się udało? W dużym stopniu odpowiedź kryje się w innowacyjnym podejściu dotyczącym nie tylko nowych produktów, ale wielu innych istotnych obszarów ich funkcjonowania, np. optymalizacji produkcji, sprzedaży i marketingu, struktury organizacyjnej poszczególnych jednostek firmy, strategicznych aliansów itd. Co więcej, w kontekście doświadczeń rynkowych uzasadnione wydaje się stwierdzenie, iż innowacyjność stanowi kluczowy i niezbędny warunek, ale nie daje gwarancji, ostatecznego sukcesu w polskim (i nie tylko) biznesie farmaceutycznym.

Jak się ma… farmacja?
    Przemysł farmaceutyczny w tradycyjnym ujęciu globalnym jest bez wątpienia najbardziej innowacyjną gałęzią światowej gospodarki, oceniając wg kryterium procentowego stosunku nakładów na działalność naukowo-badawczą do przychodów ogółem firm ponoszących przedmiotowe wydatki. Stosunek ten w przypadku sektora farmaceutycznego wynosi ok. 16% i znacząco przewyższa podobne wskaźniki ustalone dla innych, tradycyjnie uznawanych za liderów innowacji sektorów, takich jak telekomunikacja, informatyka czy sektor zbrojeniowy (dla nich wspomniane powyżej wskaźniki wynoszą odpowiednio 1,7, 9,9 i 3,9%). Biorąc pod uwagę, iż wartość światowego rynku leków szacowana jest na rok 2012 na kwotę pomiędzy 750 a 880 mld dolarów, to liczby te robią duże wrażenie.

Ale gdzie te innowacje?
    Niestety, ogromne nakłady ponoszone przez koncerny farmaceutyczne na działalność naukowo-badawczą związaną z opracowywaniem nowych leków nie przekładają się wprost na wzrost ilości nowych produktów dostępnych dla pacjentów. Wręcz przeciwnie, efektywność prowadzonych badań zdaje się z czasem zmniejszać. W roku 1996 koncerny farmaceutyczne wydały w USA na opracowanie nowych leków ok. 18 mld dolarów, rejestrując w Federalnej Agencji Leków (FDA) 53 nowe molekuły, znajdujące zastosowanie terapeutyczne. Po 10 latach w roku 2006 łączna kwota wydatków przeznaczona na wspomniane wyżej cele sięgnęła astronomicznej sumy 55 mld dolarów, podczas gdy liczba nowych rejestracji spadła do jedynie 22 nowych molekuł. Czy oznacza to, iż mamy do czynienia z kryzysem innowacji w przemyśle farmaceutycznym? Do pewnego stopnia zapewne tak, lecz pamiętać należy, iż wspomniana wyżej „innowacja” niejedno ma imię, i nie ogranicza się wyłącznie do opracowywania nowych molekuł.

Sztuczny podział
    Starając się odzwierciedlić zarysowujące się na rynku farmaceutycznym trendy, należałoby zastanowić się: „Czy wąskie pojmowanie innowacji oraz sztywny podział na firmy „z natury” innowacyjne i odtwórcze znajdują pełne uzasadnienie w praktyce?”. Pytanie to nabiera szczególnego znaczenia w kontekście faktu, iż znacząca część światowych firm farmaceutycznych, które od lat są liderami w dostarczaniu nowych, innowacyjnych produktów rozwija swoje działy generyczne, zaś największy na świecie producent leków odtwórczych posiada już w swoim portfelu własne leki oryginalne. Biorąc to pod uwagę, wydaje się, iż uzasadnione byłoby wyróżnienie w teorii przynajmniej trzech rodzajów szeroko rozumianej „innowacji”:
• inkrementalnych – związanych z opracowaniem zupełnie nowej terapii, nowego podejścia do leczenia danego schorzenia i/lub nowej substancji chemicznej (molekuły) posiadającej nowe, lepsze właściwości terapeutyczne;
• ewolucyjnych – w ramach których następuje modelowanie znanych wcześniej substancji i badanie nad zastosowaniem różnych molekuł należących do tej samej grupy, mogące prowadzić do opracowania leków posiadających różne wskazania, inne (łagodniejsze) skutki uboczne i inny (lepszy) metabolizm;
• doskonalących – polegających na opracowaniu nowych dawek i postaci farmaceutycznych danego produktu leczniczego.

W warunkach polskich
    Badania, mające na celu opracowanie zupełnie nowych leków, to w warunkach polskich (poza działalnością międzynarodowych koncernów farmaceutycznych prowadzących szeroko zakrojone badania kliniczne) nadal rzadkość i domena podmiotów działających w oparciu o jednostki naukowo-badawcze oraz wąskiego grona wysokospecjalizowanych firm działających głównie w obszarze biotechnologii.
    Jako przykład z pierwszej grupy posłużyć może Jagiellońskie Centrum Rozwoju Leków (JCET), które powstało przy Uniwersytecie Jagiellońskim w Krakowie. Centrum powołane zostało w celu prowadzenia badań nad nowymi mechanizmami farmakoterapeutycznymi, mechanizmami działania farmakologicznego i właściwościami terapeutycznymi oryginalnych związków chemicznych – od badań
początkowych do fazy wstępnych badań klinicznych.
    Przykładem podmiotu należącego do drugiej grupy jest Mabion (utworzony przez cztery polskie prywatne firmy farmaceutyczne: Celon Pharma Sp. z o.o., Polfarmex SA, Genexo Sp. z o.o. i IBSS Biomed SA). Firma prowadzi od jakiegoś czasu prace badawczo-rozwojowe związane z zastosowaniem własnych technologii do wytwarzania rekombinowanych białek, które w przyszłości mogą zostać zastosowane w celach terapeutycznych jako leki biotechnologiczne. Do chwili obecnej pierwszy opracowany przez firmę lek biopodobny uzyskał certyfikat GMP i czeka na rozpoczęcie badań klinicznych. Wygląda jednak na to, iż w pierwszej kolejności dostęp do proponowanej przez bion terapii uzyskają pacjenci spoza Polski na tzw. rynkach nieuregulowanych, w krajach takich, jak Maroko, Tunezja czy Kolumbia, gdzie firma podpisała już listy intencyjne z lokalnymi partnerami.
    Podobne działania prowadzą też inne podmioty bardzo mocno zorientowane na innowacyjne technologie, np. Pharmena, która pracuje nad opracowywaniem i komercjalizacją produktów używanych w dermatologii (oraz potencjalnie w terapii miażdżycy) oraz Selvita, która pokłada nadzieje w opracowaniu leków onkologicznych i do walki z chorobą Alzheimera. Ta ostatnia otrzymała właśnie grant z Polskiej Agencji Rozwoju Przedsiębiorczości na poczet prowadzonych przez siebie badań.
    Ciekawą inicjatywą jest również funkcjonujące w Krakowie Jagiellońskie Centrum Innowacji (JCI), którego ambicją jest przekształcenie się w platformę pozwalającą na efektywną współpracę małego i średniego biznesu oraz środowiska akademickiego w zakresie szeroko rozumianych nauk medycznych (poprzez m.in. udostępnienie finansowania, zaplecza technologicznego oraz dostępu do zasobów). W ramach platformy stworzonej przez JCI działają obecnie głównie małe i średnie przedsiębiorstwa, a także firmy będące na bardzo wczesnym etapie rozwoju, zaangażowane głównie w dziedzinie biotechnologii.

Wszystko w jednym
    Duże krajowe firmy farmaceutyczne angażują się głównie w drugi i trzeci rodzaj opisanej powyżej działalności, przy czym niektóre z nich rozpoczęły też badania o charakterystyce pozwalającej zaliczyć je do grupy innowacji inkrementalnych.
    Dobrym przykładem tego typu strategii jest działalności Polpharmy. Dwa lata temu podjęta została decyzja o utworzeniu jednostki Polpharma Biologics, która funkcjonuje na terenie Gdańskiego Parku Naukowo-Technologicznego. Uruchomienie działalności planowane jest w połowie grudnia br. Firma deklaruje, iż w ramach tej jednostki powstanie również laboratorium rozwoju bioprocesów, które zajmować się będzie produkcją białek umożliwiających wytwarzanie leków biotechnologicznych (na razie do badań klinicznych). Centrum ma się zajmować opracowywaniem i wdrażaniem do produkcji tzw. leków biopodobnych. Biorąc pod uwagę potencjał firmy, niewykluczone jest jednak wykorzystanie zgromadzonej i wiedzy, i doświadczenia do opracowywania oryginalnych, innowacyjnych leków biotechnologicznych.
    Polpharma należy też do grupy firm, które współpracują z ośrodkami naukowymi i zdają sobie radzić z transferem wiedzy z ośrodka akademickiego do biznesu, który zajmuje się jej komercjalizacją. Dotyczy to na przykład współpracy firmy z naukowcami z Politechniki Gdańskiej, wraz z którymi udało się opracować m.in. nową metodę otrzymywania substancji chemicznych wykorzystywanych w oferowanych przez Polpharmę produktach.
    W poszukiwanie innowacyjnych molekuł zaangażowany jest także Adamed. Z przekazywanych przez firmę informacji wynika, iż jej badania koncentrują się obecnie na poszukiwaniu nowych leków na schorzenia onkologiczne, zaburzenia metaboliczne oraz choroby ośrodkowego układu nerwowego. Badania obejmują zarówno związki małocząsteczkowe, jak i biologiczne. Firma może także pochwalić się udaną współpracą z wiodącymi uniwersytetami i instytutami naukowymi (Uniwersytet w Warszawie i Krakowie, Uniwersytet Medyczny w Gdańsku i Lublinie, Politechnika we Wrocławiu, Gdańsku i Krakowie).
    Z dostępnych danych wynika, iż łączna kwota przeznaczona przez Adamed na badania i rozwój w 2010 roku wyniosła ok. 40 mln PLN (dla porównania Polpharma wydała 54 mln PLN). Łączne wydatki krajowych firm farmaceutycznych na badania i rozwój szacowane były na poziomie 280 mln PLN. Uwzględniając specyfikę lokalnego przemysłu farmaceutycznego oraz jego historyczne uwarunkowania, nie jest łatwo odpowiedzieć na pytanie: czy to dużo, czy mało. Jedno wydaje się pewne: kwotę tę można by istotnie zwiększyć, gdyby usunięte zostały bariery spowalniające rozwój innowacyjności w Polsce.

Krajowe bariery
    Z raportów publikowanych przez Instytut Nauk Ekonomicznych PAN wynika niezmiennie, iż rozwój innowacyjnych technologii i rozwiązań napotyka w naszym kraju wciąż na znaczące bariery.
    W Polsce, w przeciwieństwie do większości krajów rozwiniętych, państwo wydaje na badania i rozwój nadal znacząco więcej niż inwestorzy prywatni. Ma to ewidentny związek z brakiem instytucjonalnych zachęt do ponoszenia nakładów związanych z rozwojem nowych technologii oraz trudnościami z uzyskaniem środków na prowadzenie, nierzadko bardzo kosztownych i obarczonych wysokim ryzykiem, badań. Także struktura samych badań prowadzonych na terenie naszego kraju nie jest najlepsza – od lat dominują badania podstawowe, a zdecydowana większość badań prowadzona jest przez jednostki sektora publicznego, co ogranicza możliwości komercjalizacji.
    Istotna część powyższych uwag odnosi się także bezpośrednio do sektora farmaceutycznego, w ramach którego działają krajowe firmy. Dodatkowo, trudno jest przewidzieć, czy opracowany ogromnym nakładem sił i środków lek znajdzie nabywcę. W przeważającej części przypadków nabywcą takim musiałby być NFZ finansujący lub współfinansujący nową terapię. W sytuacji niepewności co do przyszłej sytuacji finansowej funduszu oraz braku jednoznacznych kryteriów oceny korzyści terapeutycznych związanych z nowym produktem w kontekście dostępnych środków na refundację, trudno jest stawiać wszystko na jedną kartę i angażować środki w badanie i rozwój nowych leków. Pozostaje mieć tylko nadzieję, iż mimo wszystko znajdą się chętni do podjęcia tego wyzwania, a my – pacjenci – uzyskamy dostęp do innowacyjnych terapii opracowanych także w naszym kraju.

Autor: Mariusz Ignatowicz, PricewaterhouseCoopers

Artykuł został opublikowany w magazynie "Przemysł Farmaceutyczny" nr 5/2012

Źródło fot.: www.sxc.hu