Szpiczak plazmocytowy należy do grupy chorób rzadkich – rocznie diagnozuje się go u ok. 1,5 tys. osób, najczęściej po 60 roku życia. To nowotwór krwi powstający na skutek nieprawidłowego wytwarzania nowych komórek plazmatycznych w szpiku kostnym. Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, dzięki nowoczesnym terapiom w ciągu ostatnich 20 lat możliwe stało się jednak nawet dwukrotne wydłużenie życia chorych i poprawienie jego jakości. Znaczna część terapii nie jest jednak dostępna dla polskich pacjentów – leczenie jednego chorego to dla budżetu państwa koszt między 10 a 50 tys. zł miesięcznie. Niektóre leki muszą być natomiast przyjmowane nawet przez rok.

Polski pacjent ma dostęp do mniej więcej 50 proc. nowych leków, które są zarejestrowane w UE. Chcielibyśmy przyspieszyć proces od momentu wejścia nowego leku na rynek europejski do momentu uzyskania go przez polskiego pacjenta. Dziś jest on zbyt długi

mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii, hematoonkolog z Centrum Onkologii – Instytut im. M. Skłodowskiej-Curie.

5 leków

Według szacunków obecnie w Polsce nawet 4 tys. osób może cierpieć z powodu opornej na leczenie i nawrotowej postaci szpiczaka plazmocytowego. Światowym standardem w terapii tej grupy chorych jest stosowanie pięciu leków: bortezomibu i karfilzomibu, będących inhibitorami proteasomów, oraz talidomidu, lenalidomidu i pomalidomidu, czyli leków immunomodulujących. W Polsce pierwsza linia leczenia opiera się na podawaniu pacjentom bortezomibu i talidomidu w skojarzeniu, druga linia natomiast zakłada stosowanie lenalidomidu w ramach programu lekowego. W znacznie trudniejszej sytuacji znajdują się chorzy, w przypadku których dochodzi do oporności na te terapie i następuję nawrót choroby, ich nie ma czym w Polsce leczyć.

Jest to coś, co martwi nas jako hematologów. W porównaniu do możliwości, które są wykorzystywane w innych krajach europejskich, polski pacjent i my jako lekarze prowadzący mamy problem, jak dalej mamy chorego leczyć? 

mówi dr Grzegorz Charliński, hematolog ze Specjalistycznego Szpitala Miejskiego im. M. Kopernika w Toruniu.

Skuteczność?

Możliwości polskich lekarzy są w tym zakresie mocno ograniczone, ponieważ nie dysponują nową cząsteczką o nazwie pomalidomid, już w 2013 roku dopuszczoną na świecie do leczenia nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, opornego na poprzednio stosowane terapie. To terapia stymulująca układ odpornościowy pacjenta do walki z komórkami nowotworowymi, przyjmowana doustnie w warunkach domowych, zdolna znacząco wydłużyć życie chorych. Skuteczność nowego leku została potwierdzona także w badaniu obserwującym, w którym miedzy innymi brał udział Specjalistyczny Szpital Miejski im. M. Kopernika w Toruniu.

Mniej więcej 1/3 chorych uzyskała odpowiedź na leczenie, kolejna 1/3 chorych uzyskała stabilizację choroby. Gdybyśmy zsumowali te wyniki to 2/3 chorych uzyskuje korzyść z leczenia pomalidomidem. Myślę, że jest to godne uwagi i umożliwia rozszerzenie naszego argumentarium, jeśli chodzi o stosowane leki 

mówi dr Grzegorz Charliński.

Leki refundowane

Polscy eksperci medyczni nie mają wątpliwości, że pomalidomid powinien się znaleźć na liście leków refundowanych. Rocznie z terapii tej korzystałoby ok. siedmiuset osób, obecnie stanowi ona ostatnią szansę dla niespełna trzystu pacjentów. W resorcie zdrowia toczą się obecnie rozmowy z producentem leku, który jak dotychczas spełnił wszystkie warunki postawione przez Ministerstwo Zdrowia. Dodatkowo producent złożył gwarancję bezpieczeństwa: w razie przekroczenia kosztów leczenia populacji 645 chorych, jako dostawca będzie pokrywał dodatkowe wydatki. Środowiska pacjenckie już w połowie listopada apelowały do ministra zdrowia, by podpisał umowę z producentem, gdyż jest to dla nich terapia ostatniej szansy.

W Polsce nie ma dostępu do leku najnowszej generacji, z tych sześciu leków, które są na świecie, Polska nie refunduje żadnego. Wiemy, że leki najnowszej generacji są w tej chwili skuteczne. Nie widzę innych możliwości, żeby w kraju takim jak Polska nie był stosowany jeden lek dla tych chorych 

mówi Józef Wojtczak, chory na opornego i nawrotowego szpiczaka.

Wiceminister zdrowia Marcin Czech, odpowiedzialny za politykę lekową resortu, już wczesną jesienią nie wykluczał, że pomalidomid może trafić na styczniową listę refundacyjną. Dziś w Ministerstwie Zdrowia toczyć się będą ostatnie rozmowy z producentem leku. Zarówno lekarze, jak i pacjenci mają nadzieję nie tylko na pozytywne ich zakończenie, lecz także na dalej posuniętą realizację zapowiedzi premiera Mateusza Morawieckiego uczynienia z kwestii ochrony zdrowia priorytetu jego rządu.

Jeżeli będzie dobra wola ze wszystkich stron, bo każdy ma tutaj coś do zrobienia w zakresie udostępnienia polskiemu pacjentowi nowoczesnych terapii, to tych leków będzie coraz więcej i będziemy coraz bardziej zbliżać się do przynajmniej średniej Unii Europejskiej 

mówi dr Janusz Meder.

W wygłoszonym we wtorek exposé premier Mateusz Morawiecki zapowiedział m.in. zwiększenie wydatków na ochronę zdrowia do 6 proc. PKB