Na marginesie należy dodać, że rejestracja leku w procedurze centralnej jest obowiązkowa m.in. w przypadku produktów:

- stosowanych w leczeniu HIV/AIDS, nowotworów złośliwych, cukrzycy, zaburzeń neurodegeneracyjnych, chorób autoimmunologicznych i innych dysfunkcjach immunologicznych, chorób wirusowych;

- wytwarzanych w procesach biotechnologicznych;

- stosowanych w terapii zaawansowanej, np. w terapii genowej;

- stosowanych w chorobach rzadkich, czyli tzw. leków sierocych.

Podstawa prawna

Unijna procedura dopuszczenia leków do obrotu została uregulowana w Rozporządzeniu Nr 726/2004 ustanawiającym wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającym Europejską Agencję Leków. W celu ułatwienia zainteresowanym podmiotom rejestracji produktów leczniczych EMA wydała też Wytyczne dotyczące dopuszczalności nazw produktów leczniczych stosowanych u ludzi rejestrowanych w procedurze centralnej (dalej: Wytyczne).

Z kolei na mocy Dyrektywy Nr 2001/83/WE w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi, implementowanej do wszystkich porządków prawnych państw członkowskich, wprowadzono rozróżnienie na tzw. nazwy własne produktów leczniczych oraz nazwy powszechne zalecane przez Światową Organizację Zdrowia (WHO), tzw. INNs (ang. International Non-Proprietary Names). Są to nazwy zwyczajowe poszczególnych substancji czynnych niepodlegające zastrzeżeniu na rzecz poszczególnych podmiotów.

Wytyczne EMA dotyczą sposobu postępowania w przypadku obydwu rodzajów nazw, ale w niniejszym opracowaniu omówione zostaną jedynie zasady dotyczące nazw fantazyjnych, których dotyczy rozdział 4 i 6 Wytycznych.

Zasady tworzenia nazw własnych produktów leczniczych

Wytyczne w rozdziale 4 wymieniają zasady tworzenia nazw własnych produktów leczniczych. Zgodnie z nimi nazwa leku w szczególności nie może:

• przekazywać mylących informacji co do wskazań terapeutycznych czy postaci farmaceutycznej;
• wprowadzać w błąd co do składu produktu leczniczego;
• prowadzić do pomylenia z nazwą istniejącego produktu leczniczego w formie drukowanej, pisma ręcznego lub w wymowie;
• przekazywać informacji promocyjnych pod względem właściwości terapeutycznych i/lub postaci farmaceutycznej i/lub składu produktu leczniczego;
• być obraźliwa lub mieć niewłaściwe skojarzenia w jakimkolwiek z oficjalnych języków UE;
• w przypadku produktu leczniczego zawierającego prolek, wymagana jest inna nazwa niż nazwa produktu leczniczego zawierającego odpowiednią substancję czynną;
• składać się w całości z akronimów lub numerów kodów ani zawierać znaków interpunkcyjnych.

Ponadto przy ocenie danej nazwy brane jest pod uwagę znaczenie innych elementów, takich jak etykietowanie i projektowanie opakowań, a także fonetyka i potencjalne trudności w wymowie danej nazwy w różnych językach urzędowych UE. Używanie wskaźników lub skrótów literowych jako części nazwy jest w zasadzie dopuszczalne, ale podlega dodatkowej ocenie przez NRG z uwagi na możliwość wprowadzenia pacjentów w błąd. Nazwy własne nie powinny też pochodzić od INNs, a w szczególności nie powinny obejmować ich wspólnych trzonów.

Procedura akceptowania nazwy własnej produktu leczniczego

W zakresie samej procedury, wnioskodawca (podmiot odpowiedzialny), uzupełniając formularz wniosku nazwy własnej (do pobrania na stronie internetowej EMA), powinien poinformować EMA o proponowanych nazwach dla swojego produktu leczniczego najwcześniej na 18 miesięcy przed planowanym złożeniem wniosku o dopuszczenie do obrotu. Wnioskodawca powinien również załączyć streszczenie charakterystyki produktu leczniczego (ChPL) oraz, w razie potrzeby, wszelkie inne istotne informacje (np. uzasadnienie zastosowania odstępstwa od wytycznych przy tworzeniu nazwy, wyniki porównania nazwy z innymi oznaczeniami, formularze informacji o pacjentach rozprowadzane podczas badań klinicznych).

We wniosku można zgłosić maksymalnie dwie proponowane nazwy, które mogą zostać zmienione i poddane kolejnej akceptacji jedynie w wyjątkowych okolicznościach, np.: w przypadku problemów związanych z ochroną znaków towarowych. W przypadku odrzucenia proponowanych nazw, wnioskodawca może złożyć nowy wniosek pod warunkiem, że liczba ostatecznie zaakceptowanych nazw własnych nie przekroczy dwóch.

Następnie NRG konsultuje zaproponowane nazwy produktów leczniczych z władzami regulacyjnymi wszystkich państw członkowskich, które mają 30 dni na zgłoszenie swoich uwag. Uwagi są rozpatrywane podczas posiedzenia NRG według zasad odnoszących się do konstruowania nowych nazw własnych, zawartych w rozdziale 4 Wytycznych.

Po dokonaniu oceny wszystkich istotnych czynników, NRG decyduje, czy proponowana nazwa własna produktu leczniczego może zostać przyjęta, czy też wnioskodawca powinien przedłożyć dalsze wyjaśnienia. Wszelkie wnioski i zalecenia NRG są następnie przedstawiane CHMP do przyjęcia.

Zaakceptowana nazwa może być wykorzystana w ciągu 3 lat od formalnego przyjęcia przez CHMP. Okres ten może zostać jednokrotnie przedłużony o kolejne 3 lata na wniosek podmiotu odpowiedzialnego. Okres ten nie wyklucza jednak możliwości zgłaszania zastrzeżeń w dowolnym momencie, przed lub po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, przez podmioty trzecie.

Na tym etapie nadal możliwe jest wprowadzenie zmian do przyjętej nazwy, jednak należy się liczyć z tym, że może być konieczna dalsza weryfikacja takiej zmiany.

W przypadku wniesienia sprzeciwu przez państwa członkowskie wobec proponowanych nazw, wnioskodawca może uzasadnić zachowanie danej nazwy, które następnie zostaje przesłane do wszystkich państw członkowskich w celu dalszego rozpatrzenia. Państwa członkowskie, które zgłosiły zastrzeżenia, są proszone o ocenę uzasadnienia wnioskodawcy i ponowne rozważenie swojego sprzeciwu.

Podczas kolejnego posiedzenia NRG dokonywany jest przegląd zastrzeżeń oraz uzasadnienie wnioskodawcy. Przedstawiciele państw członkowskich mogą też wycofać swoje wcześniejsze zastrzeżenia do proponowanych nazw, jeśli zostaną przekonani przez argumentację wnioskodawcy.

W przypadku niezakończenia postępowania przed złożeniem wniosku o dopuszczenie do obrotu, wnioskodawca może podać we wniosku tymczasowo dowolną nazwę własną objętą badaniem albo nazwę zwyczajową produktu leczniczego opatrzoną znakiem towarowym lub nazwą podmiotu odpowiedzialnego.

Niemniej jednak, najpóźniej na miesiąc przed przyjęciem opinii przez CHMP w sprawie wniosku o dopuszczenie do obrotu, wnioskodawca będzie musiał poinformować EMA oraz NRG o ostatecznym wyborze nazwy produktu. W przeciwnym razie CHMP przyjmie do badania nazwę zwyczajową produktu, która również wymaga zatwierdzenia przez NRG.

Postępowanie w przypadku odrzucenia nazwy własnej produktu leczniczego

Podsumowując powyższe, w przypadku negatywnego rozpatrzenia wniosku, podmiot odpowiedzialny ma następujące możliwości:

1. Przedstawienie propozycji nowych nazw własnych, które są sprawdzane według tej samej procedury, jak opisano powyżej.

2. Przedłożenie uzasadnienia w odpowiedzi na zgłoszone przez przedstawicieli poszczególnych państw członkowskich uwagi. Uzasadnienie powinno zawierać ocenę potencjalnego ryzyka dla pacjentów w przypadku pomyłki.

3. Jeżeli przed przyjęciem opinii przez CHMP nie zostanie przyjęta żadna wynaleziona nazwa, opinia zostanie przyjęta dla nazwy zwyczajowej wraz ze znakiem towarowym bądź nazwą wnioskodawcy.

W takim przypadku, po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu przez Komisję, dany podmiot odpowiedzialny ma możliwość zmiany nazwy produktu, pod warunkiem że nazwa ta została uznana za dopuszczalną przez NRG zgodnie z procedurą opisaną powyżej.

4. W wyjątkowych przypadkach, pod warunkiem wyczerpania wszystkich środków, wnioskodawca może zwrócić się do CHMP o rozpatrzenie sprawy nazwy produktu w ramach oceny samego produktu leczniczego.

Podsumowanie

Z uwagi na szczególny obszar, na którym działają producenci leków, regulacje nie omijają również samego nazewnictwa produktów leczniczych. Zasady tworzenia nazw farmaceutycznych oraz ich weryfikacji różnią się w zależności od rodzaju procedury dopuszczenia do obrotu oraz w zależności od państwa postępowania. Niemniej jednak, opisane w artykule postepowanie, jako część procedury centralnej, obowiązuje wszystkie podmioty ubiegające się o dopuszczenie leku do obrotu we wszystkich państwach Unii Europejskiej jednocześnie.

Kreując nazwę nowego leku należy mieć również na uwadze regulacje z zakresu ochrony znaków towarowych, co jednak będzie przedmiotem odrębnego opracowania.

Źródła:

Dyrektywa Nr 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi;

Rozporządzenie (WE) Nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiające wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków;

Guideline on the acceptability of names for human medicinal products processed through the centralized procedure, EMA/CHMP/287710/2014, rev. 6, 22 May 2014;

Guidance on the Use of International Non-Proprietary Names for Pharmaceutical Substances, WHO resolution WHA46.17, 2017.