Ruch 2000 powodów, to ruch społeczny, który założyli rodzice dzieci chorujących na mukowiscydozę oraz dorośli pacjenci z mukowiscydozą. Głównym celem ich działań jest uzyskanie refundacji leków przyczynowych, które znacząco wydłużą długość życia oraz poprawią jakość życia chorujących. Jednocześnie ruch stara się zwiększać świadomość społeczną na temat mukowiscydozy oraz aktywnie wspiera organizacje pacjenckie.

Jako Instytut LB Medical wspieramy pro bono działalność Ruchu 2000 Powodów. Nie możemy pozostać obojętni na los chorych pacjentów. W tej chwili mediana wieku zmarłych wynosi 24 lata. Jedynym ratunkiem i szansą na zatrzymanie postępu choroby jest refundacja leków działających nie na objawy, ale bezpośrednio na przyczynę choroby. Zdajemy sobie sprawę, jak ogromne znaczenie ma komunikacja, dlatego chcemy pomagać ruchowi w szerzeniu świadomości na temat tej ciężkiej i śmiertelnej choroby. Całym sercem jesteśmy z blisko 2000 osobami i wspólnie mamy nadzieję, że szybko dołączymy do pozostałych krajów europejskich, gdzie chorzy mają dostęp do leku Kaftrio.

Dorota Bieniek-Kaska, założycielka Instytutu LB Medical.

Mukowiscydoza jest najczęściej występującą chorobą rzadką. Mediana wieku w momencie zgonu w Polsce wynosi ok. 24 lata. Chorzy nie mogą normalnie funkcjonować. Zmuszeni są rezygnować z aktywności fizycznych, uprawiania sportu, spędzania czasu, tak, jak inni. Z powodu słabej odporności i ciężkiego stanu zdrowia, muszą się izolować i unikać kontaktu z drugą osobą chorą na mukowiscydozę. Dzięki pandemii dużo prościej można sobie wyobrazić, co to znaczy żyć z mukowiscydozą. Nierzadko u chorych występuje depresja, która dodatkowo skraca im życie.

Mukowiscydoza a leczenie przyczynowe

Spośród dostępnych w Polsce leków przyczynowych, refundowany jest jedynie jeden lek, który jest odpowiedni dla mutacji występującej u pacjentów z częstością 0,2%. Chorzy czekają na dostęp do leku Kaftrio, który miałby zastosowanie u blisko 90% chorych powyżej 12 roku życia. To właśnie o jego refundację walczy Ruch 2000 Powodów.

W Polsce jest 38 mln ludzi. My, jako ruch, mamy 2000 Powodów, by każda z chorych osób miała szansę na dostęp do leków przyczynowych. Walczymy o każde dziecko, każdego dorosłego. W Polsce obecnie refundowany jest jedynie jeden lek, który jest odpowiedni dla niewielkiej grupy osób (ok. 10). Na podstawie innych państw widać, jak nowoczesne leczenie wpływa na życie chorujących. Przede wszystkim wpływa znacząco na poprawę jakości życia, ale również, jak szacują kanadyjscy lekarze, może wpłynąć na wydłużenie przeżywalności o ponad 9 lat. Lek pozwala normalnie funkcjonować, pracować, spełniać marzenia. Wśród pacjentów stosujących tę innowacyjną terapię znane są przypadki, gdy ze względu na znaczącą poprawę stanu zdrowia, nie był już potrzebny przeszczep płuc, który ze względu na duże ryzyko dla pacjenta jest zawsze rozwiązaniem ostatecznym (i nie sprawia, że mukowiscydoza została wyleczona). Wielu z nich mogło zrealizować marzenia o posiadaniu dzieci. I po prostu żyć.