Podstawy funkcjonowania

Pomysł tzw. ratunkowego dostępu do technologii lekowych (dalej: „RDTL”), choć na gruncie polskich regulacji wydaje się być nowatorskim, z powodzeniem stosowany jest i gwarantowany przez prawo unijne w Rozporządzeniu Parlamentu Europejskiego i Rady WE nr 726/2004 w ramach art. 83. Przepis ten bowiem od 13 lat umożliwia państwom wspólnoty stosowanie terapii polegającej na tym, iż grupa pacjentów z chroniczną lub poważnie wycieńczającą chorobą, która nie może być pomyślnie leczona przez dopuszczony do obrotu produkt leczniczy, może wnioskować o zezwolenie na podanie produktu, który poddawany jest dopiero stosownej ocenie i testom klinicznym. Wspomniana terapia, zwana powszechnie „compassionate use”, ma być docelowo stosowana również w Polsce, w ramach nowo dodanych regulacji.

Jedynie zarejestrowane produkty lecznicze

Nowa procedura zakłada, iż Minister Zdrowia może w ramach przysługujących mu kompetencji wydać indywidualną zgodę na pokrycie kosztu leku, który w danym wskazaniu nie jest świadczeniem gwarantowanym, jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy i jest to uzasadnione oraz poparte wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej. Należy jednak zwrócić uwagę na fakt, iż regulacje te różnią się istotnie od uprawnień gwarantowanych państwom członkowskim przez przepisy unijne. Leki bowiem, które nie zostały jeszcze zarejestrowane w żadnej z dostępnych procedur ale znajdujące się np. w fazie choćby ostatniego etapu badań klinicznych, nie będą mogły być finansowane przez NFZ. Ta pozornie drobna zmiana, istotnie zniekształca pierwotne założenia, które przyświecały w trakcie tworzenia możliwości stosowania omawianego rozwiązania na gruncie norm wspólnotowych.

RDTL nie dla wszystkich

Nowelizacja ustawy zakłada, iż wnioski o dostęp do RDTL mogą być składane wyłącznie przez świadczeniodawców udzielających świadczeń opieki zdrowotnej w rodzaju stacjonarne i całodobowe świadczenia zdrowotne, co w istotny sposób ogranicza grono osób uprawnionych do skorzystania z nowych rozwiązań terapeutycznych, monopolizując jednocześnie krąg wnioskodawców jedynie do lekarzy zatrudnionych w podmiotach posiadających umowę z NFZ. W założeniach ustawowych, rozwiązanie to ma służyć zapewnieniu wczesnej weryfikacji zasadności wniosku, już na poziomie podmiotu udzielającego świadczeń. W istocie jednak taki sposób regulacji już w pierwszej fazie weryfikacji wyklucza znaczną część potencjalnych zainteresowanych.

Jednocześnie podmiot wnioskujący zobowiązany jest do wystąpienia o opinię w zakresie zasadności stosowania terapii do właściwego konsultanta wojewódzkiego lub krajowego z dziedziny medycyny, odpowiedniej ze względu na chorobę świadczeniobiorcy. Należy jednak zwrócić uwagę, iż w znakomitej większości przypadków potencjalna terapia charakteryzuje się wysokim stopniem pilności jej stosowania. Tym samym zasadne jest zapewnienie odpowiednio krótkiego terminu na wydawanie zgody, który został określony na nie dłuższym niż 14 dni od dnia otrzymania kompletnego wniosku. Co jednak istotne, ustawa przewiduje możliwość stosowania odstępstwa od generalnej zasady, które będzie następowało w przypadku, gdy niezbędna okaże się wcześniejsza opinia Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej: „AOTMiT”), tj. w przypadku, gdy koszt wnioskowanej terapii w ujęciu miesięcznym lub jeden cykl leczenia przekracza jedną czwartą produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca (obecnie ok. 12 tys. zł) i jest to pierwszy wniosek w danym wskazaniu oraz w przypadku gdy wniosek o zgodę na objęcie leku finansowaniem ze środków publicznych w ramach RDTL będzie kolejnym wnioskiem w tym samym wskazaniu, a wcześniej taka opinia nie została wydana. Biorąc pod uwagę fakt, iż większość nowatorskich terapii leczniczych wiąże się z koniecznością absorpcji dużej ilości środków finansowych (sięgających często milionów złotych w stosunku do jednego pacjenta), przyjmowanie „odstępstwa” od 14-dniowego terminu rozpatrzenia wniosku, stanie się w rzeczywistości regułą.

Również i w powyższym przypadku, obligatoryjna ocena technologii lekowych przez AOTMiT dla leków, których koszt przekracza kwotę wskazaną w znowelizowanej ustawie, uzasadniana była koniecznością zapewnienia stabilności budżetu przy jednoczesnym nieograniczonym dostępie do terapii tanich i skutecznych – o wysokim współczynniku efektywności kosztowej. W założeniach prawidłowo dokonana ocena terapii ma mieć istotne znaczenie w perspektywie ewentualnej zasadności wprowadzenia danego produktu leczniczego do refundacji ogólnej.

Kontynuacja terapii

Istotne wątpliwości może budzić również charakter określonych ram czasowych stosowania nowatorskiej terapii. Jak bowiem wspomniano wcześniej, zgoda na stosowanie RDTL będzie wydawana przez Ministra Zdrowia na docelowy okres nie dłuższy niż 3 miesiące. W celu późniejszego podjęcia kontynuacji terapii, konieczne będzie potwierdzenie skuteczności leczenia świadczeniobiorcy lekiem, którego dotyczyła pierwsza decyzja, przez właściwego lekarza specjalistę w dziedzinie medycyny, odpowiedniej ze względu na chorobę lub problem zdrowotny. O ile zatem zasadność weryfikacji skuteczności stosowanej terapii nie budzi większych wątpliwości, o tyle brak jednoznacznie wskazanych kryteriów jej dokonywania jak również czasu na jej rozpatrzenie, może w konsekwencji doprowadzić do powstania „luki” pomiędzy pierwszym a kolejnym cyklem leczenia, co z czysto terapeutycznych względów może doprowadzić do powstania negatywnych skutków po stronie samego zainteresowanego.

Zakres finansowania RDTL

Według aktualnych informacji w pierwszym roku obowiązywania ustawy na terapie w ramach RDTL przeznaczonych zostanie 10 mln zł. Kwota ta będzie stosunkowo wzrastać do poziomu odpowiednio: 50 mln zł, 100 mln zł i 200 mln zł.

Przyjmując wcześniej wskazane założenie dotyczące znacznych kosztów przeciętnego leczenia realizowanego w ramach RDTL, środki obecnie przeznaczone przez Ministerstwo Zdrowia mogą okazać się niewystarczające. Jak jednak zapewnia resort, określone kwoty stanowią jedynie pewien punkt przyjętych założeń, który może ulec zmianie w przypadku, gdy do zastosowania RDTL będzie zmuszona większa grupa pacjentów.

Podsumowanie

Podjęcie się regulacji dotąd niefunkcjonującego w polskim systemie dostępu do niestandardowych technologii lekowych jest niewątpliwie słusznym krokiem w kierunku usprawnienia finansowania nowatorskich świadczeń zdrowotnych. Wskazać jednak trzeba na fakt dużej ilości ograniczeń w stosunku do kompetencji udzielonych państwom członkowskim w ramach prawa wspólnotowego. Pewien niepokój może budzić chociażby brak wymogu raportowania i sprawozdawczości Ministra Zdrowia w ramach decyzji odmownych co do udzielenia zgody na zastosowanie określonej terapii ratunkowej. Sytuacja taka bowiem uniemożliwiać będzie pacjentom bezpośrednią konfrontację z negatywną oceną złożonego wniosku i zastosowaną przez organ argumentacją. Miejmy jednak nadzieję, że przedstawione wnioski i niepokoje w praktyce okażą się bezpodstawnymi a przyjęte zasady funkcjonowania systemu – w pełni realizującymi obecne potrzeby chorych.